Se alcuni pazienti hanno sentito parlare dei farmaci prescritti ‘off-label’, ovvero al di fuori della loro indicazione d’uso, non tutti quelli che li usano sanno di farlo. Per questo la Mayo Clinic ha pubblicato sulla sua rivista, Mayo Clinics Proceedings, una serie di nozioni, domande e risposte sulla questione, in modo da aiutare i pazienti a capire meglio cosa siano questi medicinali e perché si usano per alcune patologie anche se secondo l’uso ufficiale dovrebbero essere prescritti per altre. “Non abbiamo potere sulle decisioni della Food and Drug Administration – ha spiegato Christopher Wittich della Mayo – ma abbiamo la possibilità di educare personale e pazienti all’uso dei farmaci off-label, in modo che sia i medici che li prescrivono che chi li assume ne conosca rischi e benefici”.  
Ecco i punti salienti del lavoro:
- l’uso di farmaci off-label è comune. Se si considerano i farmaci di più comune prescrizione, circa 1 su cinque risulta usato off-label, ma quando si considera la popolazione di pazienti pediatrici appena dimessi dagli ospedali, la percentuale di piccoli pazienti che fanno uso di almeno un medicinale al di fuori della indicazione d’uso sale al 79%;
- l’uso di farmaci off-label può diventare il trattamento più comune per una determinata condizione. Ad esempio alcuni antidepressivi non sono approvati dall’Fda come trattamento per il dolore neuropatico, eppure alcuni di questi farmaci sono considerati un’opzione di trattamento di prima scelta;
- un esempio di farmaco off-label largamente utilizzato è la morfina nel trattamento del dolore di pazienti pediatrici, così come sui più piccoli non sono spesso approvati per l’uso broncodilatatori per inalazione, antimicrobici, anticonvulsivi, inibitori della pompa protonica, che sono invece spesso su di loro usati;
- ottenere l’approvazione delle agenzie del farmaco per una molecola può essere lungo e costoso, anche nel caso l’ok si riferisca solo a un’aggiunta tra le indicazioni d’uso. Una volta accettata poi, non è detto che la particolare nuova indicazione possa ripagare spesa e sforzo per ottenere l’approvazione; in particolare il problema dei fondi tocca anche alcuni dei farmaci generici, che non hanno più i finanziamenti necessari per affrontare il lungo iter.
 
Cosa sono i farmaci off-label (dall’Aifa):
Si definisce “off-label” l’impiego nella pratica clinica di farmaci già registrati ma usati in maniera non conforme (per patologia, popolazione o posologia) a quanto previsto dal riassunto delle caratteristiche del prodotto autorizzato. L’uso off-label riguarda, molto spesso, molecole conosciute e utilizzate da tempo, per le quali le evidenze scientifiche suggeriscono un loro razionale uso anche in situazioni cliniche non approvate da un punto di vista regolatorio. Questa pratica è ampiamente diffusa in vari ambiti della medicina, quali, ad esempio, oncologia, reumatologia, neurologia e psichiatria e riguarda la popolazione adulta e quella pediatrica. In campo pediatrico, specialmente a livello neonatale, una cospicua parte delle prescrizioni sia in ospedale sia sul territorio sono off-label.
La normativa che regola l’uso off-label dei medicinali indica che il medico, nel prescrivere un farmaco, deve attenersi alle indicazioni terapeutiche, alle vie e alle modalità di somministrazione previste dall’autorizzazione all’immissione in commercio, in quanto tali modalità sono state valutate nella fase di sperimentazione del medicinale. Tuttavia la legge permette un uso “diverso” del farmaco qualora il medico curante, sulla base delle evidenze documentate in letteratura e in mancanza di alternative terapeutiche migliori, ritenga necessario somministrare un medicinale al di fuori delle indicazioni d’uso autorizzate.  La prescrizione di farmaci off-label è dunque consentita e disciplinata da un punto di vista normativo e rappresenta un’importante opportunità che può portare a progressi significativi nella conoscenza e nella terapia di alcune patologie.

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