Nel corso del 2021 sono stati autorizzati a livello europeo 79 nuovi medicinali: 61 medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 25 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 36 medicinali non orfani), 6 medicinali biosimilari e 12 medicinali equivalenti.
 
I dati sono contenuti nella 4ª edizione del Rapporto “Horizon Scanning: scenario dei medicinali in arrivo”, pubblicato dall’Agenzia Italiana del Farmaco.
 
Il Rapporto ha lo scopo di fornire informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie, che hanno ricevuto un parere positivo dell’EMA nel 2021 o che potrebbero averlo negli anni successivi.  
Tra i farmaci autorizzati contenenti nuove sostanze attive, una percentuale rilevante (36%) riguarda i medicinali antineoplastici e immunomodulatori destinati al trattamento di malattie autoimmuni e di alcuni tipi di tumori solidi (quali il tumore del polmone, della mammella e dell’utero) e del sangue (quali il mieloma, il linfoma e la leucemia).
 
Circa il 16% dei nuovi medicinali è rappresentato dagli antinfettivi ad uso sistemico, mentre percentuali inferiori riguardano farmaci del sistema nervoso (10%) e del sistema endocrino (8%).
 
Tra i medicinali orfani che hanno ricevuto il parere positivo dell’EMA, 2 sono medicinali per terapie avanzate, nello specifico terapie geniche: Abecma, per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario, e Skysona, per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce.
 

 
I nuovi farmaci attesi per il 2022. Al momento della stesura del Rapporto, sulla base delle richieste di AIC pervenute all’EMA, è atteso nel 2022 un parere per 96 nuovi medicinali: 58 medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 29 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 29 medicinali non orfani), 14 medicinali biosimilari e 24 medicinali equivalenti.
 
Nonostante la maggior parte dei medicinali contenenti nuove sostanze attive in valutazione siano antineoplastici (~24%), risulta rilevante anche la quota in valutazione per altre aree terapeutiche, con particolare riferimento al sistema nervoso e sensoriale (~19%), ai medicinali immunosoppressori e immunostimolanti (~12%) e ai medicinali dell’apparato digerente e del metabolismo (~9%).
 
Infine, tra i 29 medicinali orfani attualmente in valutazione, 7 sono per terapie avanzate: Sitioganap -ERC-1671 (glioma), Ciltacabtagene autoleucel (mieloma multiplo), Eladocagene exuparvovec (deficit di L-amminoacido decarbossilasi aromatica), Lenadogene nolparvovec (perdita della vista a causa della neuropatia ottica ereditaria di Leber), Lisocabtagene maraleucel (linfoma), Tabelecleucel (malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV positiva) e Valoctocogene roxaparvovec (haemophilia A).
 

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