Un Manifesto per chiedere alle Istituzioni di riconoscere l’Insufficienza Intestinale Cronica Benigna (IICB) come malattia rara e uniformità di trattamento su tutto il territorio nazionale. Un documento redatto e presentato dall’Associazione Un Filo per la Vita Onlus nel corso dell’iniziativa dal titolo “Insufficienza intestinale cronica benigna e Sindrome dell’intestino corto: un Manifesto per migliorare il percorso assistenziale”. L’evento, organizzato dall’associazione con il contributo non condizionante di Takeda, presso la Sala delle Conferenza della Camera dei deputati, si è svolto in occasione della giornata mondiale dedicata alla patologia, martedì 1° Marzo.
 
L’evento di awareness è stato l’occasione non solo per presentare il Manifesto condiviso da pazienti, famiglie, caregiver, clinici e rappresentanti delle Istituzioni, contenente le aree di miglioramento del percorso di cura dei pazienti affetti da Insufficienza Intestinale Cronica Benigna e da Sindrome dell’Intestino Corto (Short Bowel Syndrome, SBS), ma anche per chiedere con forza risposte certe.  
La IICB è una grave e invalidante insufficienza d’organo causata dalla riduzione della funzione intestinale sotto il minimo necessario per l’assorbimento di macronutrienti, tale da richiedere la supplementazione per via venosa (nutrizione parenterale) al fine di mantenere lo stato di salute e la crescita. La IICB si verifica quando l’intestino non è più in grado di svolgere la sua funzione primaria, cioè, nutrire l’organismo. Se non trattata, la IICB pone il paziente a rischio di decesso per denutrizione.
 
Ci sono “tre forme di insufficienza intestinale cronica benigna”, ha spiegato Antonella Diamanti, Resp.le UOS Riabilitazione Nutrizione dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma. “Una in cui è deficitaria la lunghezza dell’intestino e quindi l’assorbimento di nutrienti non può essere completato, una in cui è deficitario l’assorbimento generale e una in cui è deficitaria l’attività propulsiva dell’intestino”.
 
Tuttavia, nonostante sia già inserita nella lista europea delle malattie rare (Orphanet codice 294422), in Italia non è stata ancora inclusa nella lista nazionale delle malattie rare. Alcune delle patologie che possono determinare la IICB sono già state riconosciute come malattia rara nel nostro Servizio Sanitario Nazionale (pari a circa il 25% dei casi). Il restante 75% dei pazienti con IICB, quelli affetti da Sindrome dell’intestino corto, non hanno questo riconoscimento. Si viene così a verificare una evidente disparità di accesso a cure appropriate da parte di cittadini affetti dalla medesima insufficienza d’organo. A ciò contribuisce il fatto che il Servizio Sanitario Nazionale (SSN) non ha dotato la IICB di un corrispettivo “codice nosologico” che ne consenta “l’identificazione amministrativa”. Ottenere il riconoscimento di malattia rara permetterebbe ai nostri pazienti di uscire dall’attuale stato di invisibilità in cui riversano nei confronti del SSN e porterebbe agevolazioni fondamentali in termini di accesso al percorso di cura. Questo aumenterebbe gli standard di sicurezza, qualità, e competenza professionale e clinica delle strutture ospedaliere spesso inadeguate o assenti, ma anche dei professionisti che vi operano.
 
“Il mancato riconoscimento della malattia come rara è la prima criticità”, ha proseguito Diamanti. “Attualmente solo il Piemonte riconosce la IICB come malattia rara”, ma la base dovrebbe essere un percorso assistenziale comune a tutto il territorio nazionale basato sul sistema di “hub and spoke”, ha concluso l’esperta.
 
Nella situazione attuale dunque, “il paziente si trova a fare l’equilibrista che si destreggia tra centri di riferimento specializzati, servizi sanitari e sociali, centro NAD e medico curante”, ha aggiunto Loris Pironi, Gastroenterologo, Ordinario di Nutrizione Clinica, Dir. Del Centro IICB – IRCCS Policlinico di Sant’Orsola, Università di Bologna. “Noi, nella nostra realtà, abbiamo un PDTA dedicato a questa patologia, ma servirebbe uniformità territoriale. Se vi sarà il riconoscimento della patologia come rara sarà possibile creare le basi per continuare nel futuro a sviluppare l’assistenza per questi pazienti”.
 
Non solo. L’appropriatezza dei percorsi clinici e terapeutici porterebbe anche ad un risparmio per il Servizio Sanitario Nazionale. Da una ricerca condotta Francesco Saverio Mennini, Professore di economia sanitaria ed economia politica della Facoltà di Economia dell’Università di Roma Tor Vergata e Presidente della Società italiana di Health Technology Assessment, su un campione di 420 pazienti adulti e 77 pediatrici con sindrome dell’Intestino corto in nutrizione parenterale, che una delle tre cause di IICB, emergono ingenti costi sia diretti che indiretti. La spesa annua totale per un paziente è pari a circa 12 milioni di euro con il costo della nutrizione parenterale ad impattare per circa l’80%.
 
Altro grande ostacolo sono i Livelli Essenziali di Assistenza (Lea). “La procedura di inserimento nei LEA deve essere semplificata”, ha ricordato Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO FIMR Onlus – Federazione Italiana Malattie Rare. “Anche sui percorsi c’è ancora tanto lavoro da fare. Nonostante tutto quello che è stato fatto in 20 anni di storia, mancano ancora tante garanzie e serve un vero percorso che ci accompagni alla diagnosi, a diagnosi avvenuta e nel percorso di vita successivo”.
 
“Il Manifesto ha preso forma grazie all’impegno di tutti i collaboratori dell’Associazione che lavorano in una sola direzione con l’obiettivo di acquisire un diritto alla salute”, ha detto il Presidente dell’associazione Un filo per la vita Sergio Felicioni. “Noi saremo sempre accanto alle istituzioni per lavorare in sinergia verso il riconoscimento di questa patologia. Per curare la sindrome di IICB servono conoscenze specifiche e cure mirate; purtroppo, il mancato riconoscimento tra le malattie rare da parte del SSN non permette ai pazienti un percorso assistenziale adeguato, anche e soprattutto dal punto di vista finanziario. Se la patologia colpisce in età pediatrica, non è raro che uno dei due genitori debba smettere di lavorare per prestare le dovute cure, sebbene il paziente goda di un sussidio che però viene automaticamente perso in caso di ricovero per oltre un mese consecutivo. In conclusione, chi soffre di tale sindrome è costretto a cambiare vita e questo, oggi, non è più tollerabile: serve un cambio di passo e legittimare al più presto l'IICB al pari delle malattie rare”, ha concluso il Presidente dell’associazione.
 
“Il piano nazionale delle malattie rare, così impostato, darà certamente i risultati attesi e ringraziamo l’Associazione per averci consegnato oggi un Manifesto che rappresenta una road map fondamentale per indirizzare la politica”, ha dichiarato il Sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri. “Riconosciamo all’Associazione il merito di raccogliere le istanze dei pazienti e il loro lavoro da collettore tra territorio e istituzioni. Sono impegnato in prima linea per dare risposte ai temi che il Manifesto, strumento del futuro per una sanità sostenibile, ha sollevato, fiducioso che già da quest’anno otterremo risultati concreti”.
 
Gli fa eco l’Onorevole Fabiola Bologna, Commissione Affari Sociali della Camera. “Visto il riconoscimento europeo che ha questa malattia sarebbe anche abbastanza semplice a livello ministeriale poterla recepire”, ha detto Bologna. “Alcuni punti del Manifesto presentato corrispondono ad alcune parte inserite nella legge sulle malattie rare in particolare l’omogeneità di trattamento, la nutrizione, i centri di riferimento, la formazione e la ricerca. Il lavoro più grande che dobbiamo fare oltre al riconoscimento dell’Insufficienza Intestinale Cronica Benigna all’interno delle malattie rare è quello di stimolare il Ministero a rilasciare entro l’estate i decreti attuativi che servono per la messa a terra della legge”.
 
“L’iniziativa promossa da Un Filo per la Vita rappresenta un’occasione importante per dare voce ai pazienti affetti da Insufficienza Intestinale Cronica Benigna”, ha dichiarato Ettore Rosato, Vicepresidente Camera dei deputati. “Ringraziamo l’impegno dell’Associazione e rinnoviamo la vicinanza di tutto il Parlamento ai pazienti che soffrono di questa patologia: auspichiamo al più presto il riconoscimento della malattia rara all’interno del Servizio Sanitario Nazionale”, ha concluso Rosato.
 
“Come Presidente della commissione sanità, mi sono adoperata affinché l'iter di approvazione del testo unico sulle malattie rare fosse il più celere possibile, in modo da offrire finalmente al nostro Paese una legge quadro”, ha sottolineato Annamaria Parente, Presidente Commissione Igiene e Sanità Senato della Repubblica. “Il Manifesto che è stato presentato contiene proposte concrete per migliorare il percorso assistenziale dei pazienti che soffrono di Insufficienza Intestinale Cronica Benigna e Sindrome dell’intestino Corto. Spero vivamente che si possa presto arrivare ad un aggiornamento dei LEA, anche grazie allo stanziamento di 200 milioni inserito a tale fine nell'ultima legge di bilancio”.
 
Essenziale è però non fermarsi. “Il riconoscimento a malattia rara di questa patologia sarà un importantissimo punto di partenza”, ha sottolineato Domenica Taruscio, Direttore del Centro nazionale malattie rare dell’Istituto Superiore di Sanità. “Bisogna continuare a lavorare affinché ci sia un riconoscimento sulla rete del territorio nazionale e una uniformità di accesso ai trattamenti per una migliore qualità di vita della persona. Dobbiamo essere attivi e vigilare per garantire a queste persone tutti i diritti di cui hanno bisogno. Serve una alleanza forte tra Associazione pazienti e Istituzioni, io ci sarò”, ha assicurato Taruscio.
 
Dello stesso avviso si è mostrata la Senatrice Paolo Binetti, Commissione Igiene e Sanità del Senato, intervenuta con un video messaggio.
 
In questa giornata “è stato importante mettere insieme tutte le parti in causa nella gestione dell’insufficienza intestinale cronica benigna e della sindrome dell’intestino corto per fare delle richieste chiare: il riconoscimento di questa patologia come malattia rara, l’aggiornamento dei LEA e la garanzia di un percorso di cura uniforme su tutto il territorio nazionale”, ha detto Annarita Egidi, General Manager di Takeda Italia. “Takeda vuole essere un partner strategico per il sistema paese continuando ad investire in ricerca e sviluppo, nella produzione industriale ad alto tasso di innovazione e nell’export”. Sulla strada tracciata dal PNRR, ha spiegato ancora Egidi, questi obiettivi saranno possibili. Takeda intende fare la sua parte in modo concreto al fianco delle associazioni pazienti e delle Istituzioni, ha concluso la General Manager.
 
Marzia Caposio

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