Il ministero della Salute e l'Aifa stanno lavorando a un meccanismo per un accesso precoce ai farmaci innovativi, che abbrevi il tempo che oggi trascorre tra l'approvazione europea e l'immissione sul mercato italiano. Lo ha detto il ministro della Salute Orazio Schillaci rispondendo al question time ad un’interrogazione della Lega alla Camera.

“L'attuale quadro normativo nazionale non consente un accesso che sia successivo all'approvazione dell'Ema, ma precedente alla negoziazione nazionale del prezzo e rimborso di competenza di Aifa a carico del sistema sanitario nazionale. Tale carenza di regolazione potrebbe non rispondere sempre in maniera adeguata alle esigenze di cura dei pazienti in caso di patologie a rapida progressione”, ha spiegato il ministro.

Per questo, ha aggiunto, per i farmaci che rispettino i requisiti di innovatività, “si stanno valutando proposte che consentano di sperimentare un nuovo meccanismo di accesso anticipato, attivabile dall'azienda farmaceutica e ispirato al modello di Accès Précoce francese, per quei medicinali che rappresentino effettivamente una speranza di cura per gravi patologie, in assenza di alternative terapeutiche, e per i quali sia stata presentata la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio o la richiesta di estensione delle indicazioni terapeutiche a livello europeo”, ha concluso Schillaci.

La risposta integrale del Ministro

Ringrazio gli interroganti per il quesito posto e vorrei rappresentare che il tema dell'accesso ai farmaci è sempre all'attenzione del Ministero della Salute, per il tramite dell'Aifa. Rientra proprio tra le priorità dell'Aifa quella di garantire l'accesso a terapie per il trattamento di pazienti privi di alternative terapeutiche autorizzate. L'accesso precoce, ossia la somministrazione di farmaci non ancora autorizzati nel nostro ordinamento, e l'uso off label, la somministrazione di medicinali già autorizzati, ma per patologie, popolazioni o posologie diverse, sono consentiti e disciplinati dall'ordinamento per ampliare gli strumenti di tutela del diritto alla salute, a tutela della sicurezza e nel rispetto dei principi di eticità nella somministrazione di princìpi attivi non ancora approvati.

I principali programmi di accesso precoce sono: l'uso compassionevole, il Fondo 5 per cento e il ricorso a farmaci innovativi, ai sensi della legge n. 648 del 1996. L'uso compassionevole permette l'accesso gratuito, con onere a carico dell'azienda farmaceutica, a medicinali sperimentali, a medicinali autorizzati per indicazioni off label, oppure a medicinali autorizzati, ma non ancora disponibili sul territorio nazionale.

Diverso strumento, i cui oneri sono a carico del sistema sanitario nazionale, è il ricorso al Fondo nazionale Aifa, il cosiddetto Fondo 5 per cento, istituito nel 2009, con legge di conversione del 2003. La menzionata norma ha istituito, presso l'Aifa, un apposito fondo di aziende farmaceutiche che versano un contributo pari al 5 per cento delle spese per le attività promozionali e riservano dette risorse all'impiego di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione per particolari gravi patologie. Questo strumento consente al paziente di accedere gratuitamente, in assenza di alternative terapeutiche, a cure che presentano anche solo dati preliminari di efficacia, purché prescritte dal medico specialista dopo valutazione di Aifa. Inoltre, la legge n. 648 del 1996 ha previsto, in assenza di alternativa terapeutica, medicinali innovativi autorizzati in altri Stati, medicinali sperimentali e medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata. Possono essere inseriti in appositi elenchi predisposti, previo parere favorevole di Aifa.

Sulla base di quanto brevemente illustrato, emerge che l'attuale quadro normativo non consente, al di là degli strumenti ricordati, una più generale possibilità di accesso anticipato ai farmaci, ossia un accesso che sia successivo all'approvazione dell'EMA, ma precedente alla negoziazione nazionale del prezzo e rimborso, di competenza di Aifa. Questa carenza di regolazione potrebbe non rispondere sempre in maniera adeguata alle esigenze di cura dei pazienti in caso di patologie a rapida progressione.

Si stanno, pertanto, valutando, facendo anche riferimento alle recenti dichiarazioni del Presidente dell'Aifa di voler semplificare le procedure di accesso ai farmaci, proposte, anche di carattere normativo, che, a integrazione degli strumenti esistenti, consentano di sperimentare un nuovo meccanismo di accesso anticipato, attivabile dall'azienda farmaceutica e anche ispirato al modello di accesso precoce francese, per quei medicinali che rappresentino effettivamente una speranza di cura per gravi patologie, in assenza di alternative terapeutiche, per i quali sia stata presentata la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio o la richiesta di estensione delle indicazioni terapeutiche a livello europeo, purché gli stessi rispettino i requisiti di innovatività stabiliti nella determina Aifa del 2017, con specifico riferimento al valore terapeutico aggiunto e al bisogno terapeutico insoddisfatto.

Pertanto, queste proposte andranno coordinate nell'ampio processo di revisione della legislazione farmaceutica che è, a livello europeo, in corso, per rendere l'accesso ai medicinali più equo, uniforme e veloce, come richiesto in tutti gli Stati membri.

La replica di Simona Loizzo (LEGA). Grazie, Presidente. Grazie, Ministro, nella nostra attività politica, come gruppo Lega-Salvini Premier, anche noi abbiamo messo tra le priorità l'istituzione di un modello sperimentale che sia proposto a lei, come Ministero, ma anche ad Aifa e a tutti gli attori, per rendere il più velocemente possibile rimborsabili i farmaci innovativi, perché rappresentano per la popolazione dei nostri pazienti una grande speranza di vita e per molti un prolungamento della vita, anche nei pazienti affetti da malattie oncologiche.