15 luglio -
“Fare di più e fare presto. Anche se il nostro SSN rimane un punto di riferimento importante nel campo delle malattie rare bisogna accelerare perché i pazienti aspettano e spesso per i farmaci orfani l’attesa è ancora più grave, per loro e per le loro famiglie”. È quanto ha affermato
Massimo Scaccabarozzi, Presidente di Farmindustria, intervenendo alla presentazione del VI Rapporto annuale sulla condizione delle persone con malattia rara in Italia, “MonitoRare”, realizzato dall'Associazione UNIAMO - Federazione Italiana Malattie Rare.
“Per questo è necessario velocizzare l’accesso alle terapie e semplificare il percorso di cura con un quadro normativo chiaro e senza duplicazioni autorizzative – ha sottolineato -. Un passaggio fondamentale anche alla luce delle norme che richiedono il rispetto di 100 giorni per la conclusione della procedura di rimborsabilità e prezzo e ridurre il tempo oggi necessario per avere a disposizione i farmaci in Italia (12 mesi dopo autorizzazione EMA)”.
“Siamo al fianco del paziente – ha precisato Scaccabarozzi – e ciò significa anche consentire l’utilizzo della terapia domiciliare e trasferire, quando clinicamente appropriato, sul territorio la dispensazione dei farmaci. Proposte che si devono affiancare all’approvazione del nuovo Piano Nazionale Malattie Rare. L’impegno delle imprese del farmaco nel campo delle malattie rare non manca. E lo dimostra il numero degli studi clinici che nel nostro Paese è aumentato ed è oggi pari al 32% del totale, così come la pipeline di ricerca a livello internazionale che ha visto raddoppiare il numero dei nuovi farmaci orfani autorizzati ogni anno”.
“La Ricerca nelle malattie rare – ha concluso Scaccabarozzi - ha caratteristiche peculiari (piccoli gruppi di pazienti, disponibilità di dati, centri specializzati) che richiamano l’importanza della collaborazione tra aziende, autorità regolatorie ed Istituzioni, associazioni pazienti, società scientifiche e ricercatori. Nelle malattie rare il network è ancora più vincente!”