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Mercoledì 15 NOVEMBRE 2017
Emofilia e gestione del dolore. Indagine DoxaPharma conferma necessità di azione nazionale

Dolore cronico e invalidante soprattutto per gli over 40. Le terapie possono aiutare: un nuovo farmaco a emivita prolungata ha ridotto del 31% il dolore articolare. Fondamentale anche l’aderenza terapeutica.

Il dolore intacca fortemente la qualità della vita dei pazienti emofilici e delle loro famiglie, secondo quanto emerso da una recentissima indagine condotta da DoxaPharma, grazie al supporto incondizionato di Sobi Italia, azienda farmaceutica fortemente orientata al miglioramento della qualità di vita dei pazienti affetti da malattie rare. L’indagine rivela che i pazienti con più di 40 anni spesso presentano una situazione compromessa, causata da una cattiva gestione della patologia, ma anche da drammatiche conseguenze delle tecniche del passato. In questi casi parliamo di dolore cronico, spesso invalidante. A questo si accompagna un dolore emotivo, riferito da quasi tutti i pazienti, e la conseguente consapevolezza che un sostegno psicologico potrebbe essere importante.
 
La situazione migliora straordinariamente per i pazienti più giovani (nati dopo gli anni ’90). Pazienti che effettuano regolarmente la terapia di profilassi e che possono condurre una vita molto simile alle persone senza emofilia, specie nei casi in cui sia stato possibile il passaggio a un farmaco a emivita prolungata (i cosiddetti ‘long acting’), che permettono una protezione ancora maggiore permettendo ai giovani e ai ragazzi di ambire a uno stile di vita come quello dei loro coetanei non emofilici.

In generale però di dolore in emofilia si parla troppo poco e non esistono in Europa delle linee guida dedicate a questo tema. Secondo l’indagine la problematica del dolore è spesso posta in secondo piano rispetto alla terapia primaria. I FANS (quelli che conosciamo come antinfiammatori, si pensi all’ibuprofene) sono spesso sconsigliati per i rischio di sanguinamenti gastrici. Gli stessi pazienti rifiutano l’idea di intraprendere una terapia per il dolore, in alcuni casi sopportando stoicamente il dolore in quanto, forse a causa di retaggi culturali, non vogliono assumere troppi farmaci.

Non sempre dunque il dolore nell'emofilia viene valutato adeguatamente da chi è deputato alla sua gestione e anche da parte di chi lo “subisce”, quasi fosse considerato un elemento ineluttabile, legato indissolubilmente alla malattia. Non è così: si può trattare con specifici prodotti analgesici, ma ancor più importante è la prevenzione, che agisce sulle cause alla base del dolore stesso.

L'artropatia emofilica, causata da ripetuti emartri (sanguinamenti articolari), rimane una causa importante di morbilità per i pazienti e rappresenta una grande sfida nella gestione complessiva della malattia. La protezione della salute delle articolazioni è una misura importante dell'efficacia del trattamento profilattico per l'emofilia nel corso della vita di un paziente.
 
A tal proposito è importante sottolineare che per i pazienti in trattamento con Elocta (efmoroctocog alfa, una proteina di fusione ricombinante costituita dal Fattore VIII della coagulazione fuso al frammento Fc delle immunoglobuline IgG1 umana) nel corso di due programmi di studio clinico e degli studi di estensione A-LONG, Kids A-LONG e ASPIRE, sono stati registrati miglioramenti significativi degli score articolari nel corso del tempo: il crepitio è diminuito del 20%, l'atrofia muscolare e la resistenza del 26%, il gonfiore del 47% e l'instabilità articolare dell'89%. Aumentando la protezione migliora anche la salute articolare e, di conseguenza, diminuisce il dolore: per i pazienti in trattamento con Elocta da quattro anni vi è stata una significativa riduzione (31%) del dolore articolare. A dimostrarlo sono stati i dati presentati durante il congresso della Società Internazionale per la Trombosi e l'Emostasi, svoltosi quest’anno a Berlino (Oldenburg et al., PB 946).

Un miglioramento della gestione del dolore grazie ai farmaci ad emivita prolungata è dunque possibile, tuttavia i risultati possono essere raggiunti solo con l'aderenza ai regimi prescritti. Una recente revisione della letteratura, pubblicata sulla rivista Patient Preference and Adherence dalle ricercatrici statunitensi Courtney Thornburg e Natalie Duncan, ha fatto il punto su questo delicato tema.

Secondo le autrici, esistono cinque diversi tipi di barriere che possono limitare l'aderenza, e sono legate a variabili che riguardano il paziente, le sue condizioni, il tipo di trattamento, il sistema sanitario e i fattori socioeconomici. In particolare, i regimi di profilassi classici comportano in genere due o quattro infusioni a settimana, e i genitori citano spesso le difficoltà relative all'accesso venoso. I medici, inoltre, non possono prescrivere la profilassi se percepiscono che un paziente non sarà aderente.

Un'adeguata aderenza è comunemente ma arbitrariamente definita come la somministrazione di almeno il 75-80% delle dosi di farmaco. Per misurarla è stata sviluppata e validata una scala costituita da 24 domande, chiamata VERITAS-Pro (Validated hEmophilia-RegImen Treatment-Adherence Scale – Prophylaxis), che fornisce un metodo standardizzato per valutare l'aderenza alla profilassi. Grazie a questa misurazione, in un sondaggio del 2010 è stato possibile registrare l'aderenza più alta nei bambini di circa 2 anni (il 90%) e la più bassa nei ragazzi fra i 18 e i 24 anni (il 64%).

Una serie di studi, analizzati nella rewiew, ha dimostrato che i pazienti con una scarsa aderenza presentano un numero maggiore di sanguinamenti annuali e che i soggetti meno aderenti hanno avuto più emorragie. Non solo: altri studi hanno dimostrato una relazione fra aderenza alla profilassi e dolore. Negli adulti e nei bambini statunitensi con emofilia, con regimi di trattamento ad alta intensità (compresa la profilassi), una maggiore aderenza è stata associata ad un miglior punteggio relativo al dolore fisico in una scala sulla qualità di vita. Più recentemente, un altro studio americano ha confermato una relazione inversa tra l'aderenza al trattamento e il dolore cronico negli adolescenti e nei giovani adulti con emofilia moderata o grave.
Lo sviluppo dei nuovi prodotti a emivita prolungata, che riducono la frequenza di somministrazione, ha dunque il potenziale per aumentare l'aderenza e l'accettazione della profilassi da parte del paziente, riducendo l'onere nel calendario delle infusioni.

Grazie a questi nuovi farmaci, 45 bambini con emofilia A grave inclusi in un esteso programma pediatrico sono stati in grado di ridurre il numero di infusioni medie settimanali da 3 a 2, e nello stesso centro 7 bambini con emofilia B grave le hanno ridotte da 2,5 a 1. Le iniezioni ripetute, infatti, sono gravose per i pazienti: è questo uno dei principali motivi di un'aderenza non ottimale, un fatto che probabilmente porta a esiti clinici più scarsi (come hanno dimostrato Berntorp nel 2009 e Schrijvers et al. nel 2013).

Le ripetute iniezioni endovenose non sono certo piacevoli: possono causare fastidio, ma anche dolore piuttosto intenso. “Nel bambino è veramente impegnativo eseguire l’infusione endovenosa 3 volte a settimana o a giorni alterni, ma anche nell’adulto ci possono essere difficoltà. Il patrimonio venoso può subire danni, fino a rendere difficile trovare un accesso vascolare”, ha commentato Cristina Santoro, del Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia del Policlinico Umberto I – Sapienza Università di Roma. “Si tratta di un problema sia fisico che psicologico: il dolore e la paura dell'ago possono portare a una scarsa aderenza alla terapia”, prosegue l'ematologa. “Per questo motivo, i nuovi farmaci a emivita prolungata possono sicuramente favorire un aumento della compliance, motivando maggiormente il paziente a fare la profilassi”.
 
Un’ulteriore conferma per i farmaci a emivita prolungata, che in un recente studio canadese hanno dimostrato anche di consentire, a parità di efficacia terapeutica per il paziente, un notevole risparmio potenziale per i sistemi sanitari.

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