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Giovedì 20 FEBBRAIO 2014
Farmaci oncologici. La sfida della sostenibilità. Soprattutto per quelli "realmente" innovativi

I problemi riguardano la lunghezza dei procedimenti regolatori e l’organizzazione pubblica rispetto ad alcune strategie terapeutiche. Le strategie innovative: dal risk sharing a strategie ancora più selettive a priori. A colloquio con Mantovani e Ciardiello. Ecco i focus principali di un interessante convegno svoltosi ieri al Senato.

Dai progressi terapeutici alla prevenzione, fino alla diagnosi precoce del tumore: i farmaci oncologici, sempre più potenti e selettivi, contribuiscono alla maggiore sopravvivenza dei pazienti ma pongono indubbiamente nuove sfide per la sostenibilità del sistema sanitario attuale e futuro. A parlarne ieri a Roma, presso la Biblioteca del Senato, numerosi esperti europei appartenenti a vari settori (farmacologia, farmaco-economia e clinica), durante il Convegno Modelli di valutazione farmaco-economica e sostenibilità in ambito oncologico all’interno dell’Unione Europea. L’incontro è promosso da AboutPharma HPS Health Publishing and Services e da Fondazione Charta, con il patrocinio del Senato della Repubblica e il contributo incondizionato dall’azienda farmaceutica Astellas Pharma.
 
A livello farmaco-economico, il problema che si pone consiste nel riuscire a conciliare le terapie innovative e i loro costi spesso elevati. In Italia, infatti, secondo i dati Osmed 2013, ben sei dei primi 10 principi attivi a maggior spesa farmaceutica sono oncologici. In allegato, la tabella dei primi 30 principi attivi in ordine decrescente di apesa regionaleper medicinali erogati nell'ambito dell'assistenza farmaceutica ospedaliera. La tabella è fornita da Lorenzo Mantovani, Docente di Farmaco-Economia presso l’Università degli Studi di Napoli Federico II.
I punti principali emersi dal Convegno riguardano i problemi e le soluzioni per rendere più sostenibile l’uso di questi medicinali: tra i problemi, in Italia, la lunghezza dei tempi delle procedure, dall’approvazione al rimborso, l'organizzazione migliorabile su territorio nazionale rispetto ad alcune strategie medico-procedurali. Tra le soluzioni e gli obiettivi, terapie sempre più selettive e personalizzate sul paziente e alcune soluzioni pratiche sull'impiego dei farmaci, come spiega anche Astellas Pharma, azienda farmaceutica giapponese tra le 20 più importanti al mondo.
Un focus specifico è dedicato alla ricerca di nuovi meccanismi d’azione nel trattamento delle neoplasie.

De Biasi (PD): "Verificare effettiva innovatività"
In apertura del Convegno, il messaggio della Sen. Emilia De Biasi, Presidente XII Commissione Sanità del Senato della Repubblica, sottolinea due aspetti fondamentali: da un lato l’importanza che i farmaci oncologici siano realmente innovativi, oltre che conformi ai criteri di sicurezza ed efficacia, dall’altro lato l’importanza che i farmaci veramente meritevoli di impiego siano resi più rapidamente disponibili per le cure. “Se il farmaco non viene considerato risorsa ma soltanto costo difficilmente si potrà avere un’inversione di tendenza e si sarà costretti a praticare una medicina di serie B”, riporta nella conclusione del messaggio.
 
Marcella Marletta, Direttore Generale del Ministero della Salute, si esprime sulle barriere e sulle possibili strategie migliorative riguardo all’ambito regolatorio sanitario e della gestione della salute. L’attività regolatoria, tesa al contenimento dei costi - scrive nel messaggio inviato al convegno (in allegato, reso disponibile da AboutPharma) - deve porre necessariamente attenzione alle prospettive di sviluppo, un valore aggiunto sia monetario che in termini di allungamento della vita.
“L’implementazione di un algoritmo dell’innovazione che focalizzi l’attenzione sulla reale valorizzazione dell’innovazione stessa potrebbe essere in grado, a mio giudizio, da una parte di fornire al decisore gli strumenti necessari per valutare le reali priorità in un’ottica di corretto utilizzo delle risorse e dall’altra di garantire una equità nell’accesso ai farmaci innovativi da parte dei cittadini nel rispetto di un corretto equilibrio economico-finanziario”, si legge ancora nel messaggio.

Strategie per migliorare l’impatto economico
Da un lato, secondo gli esperti, la ricerca farmaceutica è il vero volano della sostenibilità: “ogni euro investito in ricerca rende ben più di un euro in termini di PIL”, ha osservato Lorenzo Mantovani, Docente di Farmaco-Economia presso l’Università degli Studi di Napoli Federico II. “Tra l’altro, il settore della produzione di tecnologie della salute costituisce un fattore di stabilizzazione, in quanto è anti-ciclico: gli investimenti in salute sono gli ultimi che si abbandonano, subito prima di quelli in cibo, perciò risentono meno delle fasi sfavorevoli dei cicli economici”.
Gli aspetti sono sempre gli stessi, seppur declinati con sfumature differenti nei diversi sistemi: qualità, sicurezza, efficacia sono alla base del giudizio di qualsiasi farmaco. Il problema è che per alcuni aspetti, sicurezza ed efficacia soprattutto, non abbiamo tutte le informazioni che vorremmo avere nel momento in cui vengono negoziati il prezzo ed il rimborso.
"Per motivi razionali, gli studi clinici che portano all’autorizzazione all’immissione in commercio di un farmaco sono condotti su pazienti estremamente selezionati. Sui quali sappiamo tutto, ma che spesso non sono rappresentativi di coloro ai quali il farmaco sarà poi prescritto. Questa distanza tra il mondo delle sperimentazioni cliniche pre-registrative ed il cosiddetto mondo reale deve essere colmata, mediante la conduzione di studi post-registrativi. Resta dunque molto complesso decidere il prezzo e la rimborsabilità di un farmaco, quando si è ancora ai primi passi del suo ciclo vitale, anche in termini di sviluppo clinico. È un processo di audit e feed-back. Continuo e ripetuto".
 
Ma quali sono le principali strategie sanitarie per ridurre l’impatto economico di questi farmaci oncologici? A spiegarlo a QS è proprio il Professor Mantovani, che sottolinea l’importanza delle terapie sempre più personalizzate sul paziente. “L’obiettivo è quello di selezionare a priori i pazienti che trarranno il massimo beneficio: dato che il costo rimane lo stesso, il rapporto costo/beneficio diventa favorevole. Questa valutazione viene anche effettuata attraverso il risk sharing o il cost sharing: in questo caso la ripartizione del rischio con l’abbattimento dei costi avviene in corso e non a priori, dividendo il costo per i soggetti che non hanno risposto o non hanno tratto benefici”. Secondo questo meccanismo, in pratica, il finanziamento dei farmaci innovativi scatta soltanto quando il margine d’innovatività e costo-efficacia delle nuove molecole dovesse risultare superiore a quella dei farmaci cosiddetti “maturi”.
 
Inoltre, “è necessario guardare al costo totale del trattamento di una malattia e non solo a quello legato all'acquisizione del farmaco”, ha sottolineato Christopher Thompson, Direttore della Business Unit Oncology di Astellas Europe, “per poi compararlo all’incremento di benessere del paziente e, con lui, del suo contesto sociale. Il punto non è solo l'equazione costi-efficacia, ma anche il valore nel tempo: bisogna infatti considerare i benefici di un farmaco in tutto il suo arco di vita, poiché il suo impatto clinico può durare per generazioni”.

Italia vs Europa
“In Italia l’appropriatezza e la correttezza delle procedure Aifa rende il sistema uno dei migliori al mondo, tuttavia il problema riguarda la lunghezza dei tempi, cioè il periodo che viene dopo l’approvazione da parte dell’EMA fino alla rimborsabilità del farmaco”, ha spiegato a QS il ProfessorFortunato Ciardiello, Presidente Eletto ESMO (European Society of Medical Oncology). “L’altro problema riguarda un aspetto legato all’organizzazione a livello pubblico: oggi alcuni farmaci a bersaglio molecolare trovano indicazioni in pazienti con determinati biomarcatori, fattori predittivi e profili genetici, e su questo aspetto manca organizzazione a livello centrale. Da questo punto di vista, la Francia è il paese più organizzato, con 28 centri pubblici che effettuano la caratterizzazione molecolare delle neoplasie, con uno stretto controllo di qualità. Questo tipo di ricerca organizzata è stata portata avanti in Italia non tanto a livello pubblico, ma soprattutto per iniziativa di società scientifiche professionali: ad esempio l’AIOM (Associazione Italiana Oncologia Medica) e la Società Italiana di Anatomia Patologica già da 4-5 anni effettuano test molecolari per alcune patologie tumorali”. Dunque, i problemi e le aree su cui agire riguardano un’organizzazione migliore a livello centrale su territorio nazionale, la semplificazione dei percorsi e la velocizzazione delle procedure.

Astellas Pharma. Problemi e soluzioni strategiche  
Rispetto all’industria di innovazione farmaceutica, “la ricerca nel settore sanitario è per il 90% legata e privilegio delle aziende farmaceutiche”, ha sottolineato Ermanno Buratti, Direttore Generale Astellas Pharma, con incremento dei costi nel corso degli anni. A livello oncologico la ricerca da parte delle aziende farmaceutiche ha prodotto un’aspettativa di vita aumentata, con crescita della salute e del benessere paziente oncologico”, nonostante le perdite negli ultimi anni in termini di posti di lavoro, finanziamenti, studi clinici, spesa farmaceutica in tutto il ‘settore Pharma’, spiega ancora Buratti, che sottolinea che quando si chiede la singola negoziazione spesso occorrono parecchi mesi prima di arrivare in AIFA e trovare l’accordo. “Inoltre ci dobbiamo confrontare con un sistema che non ci pone all’avanguardia la media fino a pochi mesi fa – le cose sono molto migliorate ultimamente: un prodotto, se arrivava, questo avveniva circa due anni due anni e mezzo dopo l’autorizzazione dell’EMA, con nessun tipo di incidenza sulla lunghezza del brevetto.
 
Poi, dopo lo step dell’Aifa, c’è l’autorizzazione da parte delle regioni e poi occorrono dai 2 ai 6 mesi per arrivare prontuari ospedalieri. L’Italia, inoltre, ha quasi tutte le tipologie di rimborso con diverse modalità di sconto, nonostante il prezzo fissato nel momento della negoziazione”. Buratti presenta alcune possibili soluzioni: “ad esempio che il brevetto farmaco parta dal momento in cui viene commercializzato oppure che l’introduzione dei generici possa essere ritardata, con l’uso del generico dopo una rinegoziazione con le compagnie brand sul prezzo di devoluzione, reintrodurre diversi livelli di co-pagamento da parte paziente (visto che di fatto ci sono già). C’è poi la mancanza di una chiara definizione di cosa è innovativo: si possono trovare livelli intermedi di innovatività”, individuando poi prezzi e rimborsi adeguati a seconda del livello di innovazione.  

Viola Rita

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