CSL Behring ancora in scena al Congresso Internazionale ISTH: gestire l’emofilia oggi e nel futuro

Personalizzazione della terapia e soddisfazione delle esigenze del paziente affetto da emofilia: sono i due obiettivi che gli ematologi vogliono raggiungere ne i prossimi anni. E il traguardo, grazie ai nuovi fattori ricombinanti long acting, non è poi così lontano.

27 LUG - La gestione dell’emofilia è sempre più incentrata sulla personalizzazione della terapia e sulla soddisfazione delle esigenze del paziente. Questo è stato, in un certo senso, il messaggio chiave del Congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (WFH), che si è tenuto alla fine di maggio a Glasgow.
 
Più recentemente, in occasione del Congresso Internazionale ISTH (International Society on Trombosis and Haemostasis) – che si è svolto dal 18 al 21 luglio a Dublino – CSL Behring è tornata su questi temi con un simposio dal titolo emblematico: Management of haemophilia today and in the future.
Come ha ricordato Ingrid Pabinger, ematologa dell’Università di Vienna e chair del simposio, l’evento organizzato da CSL Behring si è posto l’obiettivo di fare il punto sull’uso dei nuovi fattori ricombinanti per il trattamento dell’emofilia, alla luce dei trial clinici e delle evidenze di real world, con un focus sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine.

Ha aperto i lavori Elena Santagostino – Responsabile dell’Unità Operativa Semplice Emofilia presso l’Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - che ha incentrato il suo intervento proprio sul riscontro, nella pratica clinica, dei dati clinici dei trial relativi a rIX-FP (Idelvion), FIX della coagulazione ricombinante fuso con albumina ricombinante per il trattamento e la profilassi degli eventi emorragici nei pazienti affetti da emofilia B. Idelvion è caratterizzato da un migliore profilo farmacocinetico rispetto ai prodotti FIX standard; ciò permette di prolungare l’intervallo di infusione nei pazienti affetti da emofllia B.  
Santagostino ha richiamato l’attenzione sul trial PROLONG-9FP – attualmente è in corso la fase di estensione dello studio- che ha come obiettivo proprio la valutazione a lungo termine della sicurezza e dell’efficacia di Idelvion. A oggi il trial ha mostrato – a intervalli prolungati di trattamento sia negli adulti, sia nei bambini – un’incidenza di emorragie molto bassa. Con il proseguimento dello studio e della pratica clinica, ha sottolineato Santagostino, si potrà effettuare una comparazione dei tassi emorragici su base annuale.

Vinod Bolosa, ematologo del Valley Children Hospital di Madera (California), ha invece dedicato l’intervento al primo ricombinante fattore VIII a catena singola, Afstyla, che nello studio clinico ha registrato una riduzione della frequenza delle infusioni settimanali da 3 a 2 in una quota di pazienti sia adulti, sia bambini. Bolosa ha ricordato come Afstyla sia indicato nel trattamento, nella profilassi e nella gestione peri-operatoria del sanguinamento nei pazienti affetti da emofilia A.

Il Fattore VIII della coagulazione ha un ruolo multifattoriale, sempre più accreditato da studi che mettono in evidenza come le persone con emofilia presentino diverse comorbidità, quali osteoporosi, ipertensione o deficit dell’attenzione. Lo ha ricordato, nel suo intervento, Il Dr. Jason Taylor, dell’Oregon Health & Science University di Portland.

Alfonso Iorio, ematologo della McMaster University, ha concluso ricordando come la personalizzazione della terapia sia un traguardo effettivamente perseguibile grazie alla disponibilità dei prodotti long acting. Personalizzazione che è il concetto sul quale poggia WAPPS Hemo Project, che è un database indipendente e centralizzato, in grado di fornire stime di farmacocinetiche individualizzate utilizzando un modello farmacocinetica di popolazione. WAPPS è accessibile via web e permette ai clinici dei centri di cura dell’emofilia di inserire un numero esiguo di livelli plasmatici dei fattori VIII e IX dei propri pazienti, per poter ricevere stime farmacocinetiche individuali sulla base del trattamento farmacologico in corso.
 

27 luglio 2018
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