Drug Efficacy Study. Il valore dei pareri degli esperti esterni e indipendenti nella valutazione dei farmaci

di Mario Melazzini

Oggi, 50 anni dopo al valore delle evidenze della pratica clinica e all’importanza delle valutazioni di efficacia comparativa, i comitati consultivi di esperti sono ampiamente riconosciuti come essenziali per la valutazione e la regolamentazione dei farmaci. È proprio in quest’ottica che l’organizzazione dell’Aifa prevede che il livello di autorevolezza e di autonomia scientifica venga incrementato dalle attività di due Commissioni tecnico-scientifiche.

23 DIC - Sono trascorsi 50 anni da quando, per la prima volta, venne riconosciuto il valore della consulenza degli esperti esterni in seno ai comitati consultivi degli enti regolatori, in termini di contributo essenziale per la valutazione dei farmaci attraverso pareri autorevoli e indipendenti. Era, infatti, il 1966 quando James Goddard della Food and Drug Administration (FDA) decise di ricorrere a una serie di panel di esperti che potesse valutare l’efficacia di quasi 4000 farmaci approvati dal 1938 al 1962.
 
Come ricostruito nell’articolo scritto da Jason L. Schwartz e recentemente pubblicato su The New England Journal of Medicine, nell’aprile del 1966 prese il via Drug Efficacy Study, frutto della collaborazione tra FDA e National Academy of Sciences (NAS), con cui si concretizzò per la prima volta un modello di valutazione altamente innovativo, che è ancora oggi al centro dei dibattiti di regolamentazione farmaceutica. Dopo aver sollecitato le candidature presso le organizzazioni scientifiche e professionali, la National Academy of Sciences costituì 30 comitati, ognuno composto da 6 scienziati e assegnato ad una specifica classe di farmaci. La FDA non influì in alcun modo sulla composizione dei panel, che fu resa pubblica solo al momento della conclusione delle attività. Il lavoro svolto fu senza dubbio imponente e aprì la strada a un modus operandi che univa la valutazione basata sulla letteratura scientifica, contribuendo a far emergere il trial randomizzato e controllato come la fonte più preziosa di evidenza regolatoria, ai giudizi comparativi sull’efficacia di farmaci destinati al trattamento di una stessa condizione.  
Ne scaturirono, tuttavia, battaglie legali e polemiche riguardo ai possibili conflitti di interessi degli esperti, ma le vittorie legali che la FDA ottenne nei primi anni Settanta permisero di procedere all’implementazione accelerata delle conclusioni degli esperti e diedero legittimità al ricorso in ambito regolatorio ai comitati consultivi composti dagli esperti esterni, che crebbero rapidamente negli anni successivi. Nel 1971 partirono le attività dell’Over-the-Counter Drug Review, caratterizzato dalla selezione dei membri dei panel svolta all’interno dell’FDA e dalla partecipazione, senza diritto di voto, di rappresentanti dell’industria e pazienti. Sul finire degli anni Settanta si giunse ad una vera e propria rete formale e strutturata di comitati consultivi, incaricata di fornire raccomandazioni autorevoli alla FDA. Il modello di riferimento continuava ad essere il Drug Efficacy Study, che ancora oggi merita di essere ricordato per aver fatto emergere quanto la sistematica consultazione di esperti esterni possa portare vantaggio nel mondo regolatorio e rafforzare la legittimità percepita delle decisioni prese.
 
Oggi, cinquant’anni dopo, sebbene siano ancora bersaglio di polemiche relative ai conflitti di interesse, al valore delle evidenze della pratica clinica e all’importanza delle valutazioni di efficacia comparativa, i comitati consultivi di esperti sono ampiamente riconosciuti come essenziali per la valutazione e la regolamentazione dei farmaci. È proprio in quest’ottica che l’organizzazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) prevede che il livello di autorevolezza e di autonomia scientifica venga incrementato dalle attività di due Commissioni tecnico-scientifiche, composte da esperti di comprovata e documentata esperienza nel settore: la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) e il Comitato Prezzi e Rimborso (CPR). La CTS si occupa delle attività connesse alle domande di Autorizzazione in Commercio di nuovi medicinali di cui determina il rapporto costo-efficacia, esprimendo parere consultivo sulla classificazione dei farmaci ai fini della rimborsabilità, mentre il CPR svolge l’attività negoziale connessa alla rimborsabilità dei farmaci. Inoltre, AIFA potenzia la sua attività di valutazione scientifica e regolatoria avvalendosi del contributo di massimi esperti in Italia delle principali aree terapeutiche, che fanno parte di comitati consultivi chiamati a effettuare approfondimenti e formulare pareri in merito a questioni regolatorie e scientifiche di particolare interesse, su richiesta della CTS e del CPR.
 
Il principio cardine dell’operato di tali organismi, così come dell’intera Agenzia, è costantemente quello della trasparenza: AIFA si è dotata, già a partire dal 2012, di una normativa che regola la gestione dei conflitti di interesse di tutti coloro che lavorano o collaborano con l’Agenzia, inclusi i componenti degli organi decisionali, di controllo e consultivi, per assicurarne il massimo livello di imparzialità. Il Regolamento è stato poi aggiornato nel 2015 per raggiungere un equilibrio virtuoso tra l’esigenza di garantire l’assoluta imparzialità di tutti coloro che lavorano o collaborano con l’Agenzia e quella di impiegare le migliori competenze disponibili nella valutazione scientifica dei farmaci.
 
Mario Melazzini
Fonte: editoriale Aifa

23 dicembre 2016
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