Parkinson: la terapia genica funziona

È solo uno studio di fase II condotto su pochi pazienti, ma i risultati sono promettenti. Iniettando direttamente nel cervello il gene responsabile della produzione di un neurotrasmettitore si ottengono significativi miglioramenti clinici.

18 MAR - È una malattia degenerava e progressiva, il Parkinson. Per questa ragione, se fossero confermati i risultati di un piccolo studio pubblicato su Lancet Neurology potrebbe trattarsi di una svolta.
Un gruppo di ricercatori americani, infatti, ha dimostrato che la somministrazione del gene responsabile della produzione dell’acido γ-amminobutirrico (GABA) è in grado di migliorare in maniera significativa i sintomi della patologia.
Lo studio è un trial clinico di fase II randomizzato in doppio cieco condotto su soltanto 45 pazienti. I pazienti in trattamento (22) hanno ricevuto la somministrazione direttamente nel cervello (nel nucleo subtalamico) del gene Gad responsabile della sintesi del GABA. Il vettore impiegato è stato un virus inattivato. Per il gruppo di controllo si è impiegato invece un intervento sham.
A sei mesi dalla somministrazione della terapia, il gruppo in trattamento ha mostrato un miglioramento del 23,1 per cento delle funzioni motorie dopo la sospensione per 12 ore della terapia. È stato registrato un miglioramento anche per il gruppo di controllo, ma soltanto del 12,7 per cento.
I numeri dello studio sono troppo piccoli per trarre conclusioni, ma i risultati ottenuti sono promettenti. I ricercatori attendono ora l’autorizzazione della Food and Drug Administration per procedere all’arruolamento dei pazienti per la fase III della ricerca. Intanto, però, non mancano di mostrare la soddisfazione: “Ci aspettavamo di riscontrare questo effetto, ma non si sa mai”, ha commentato uno dei ricercatori, Andrew Feigin del Center for Neurosciences del Feinstein Institute for Medical Research di Manhasset (Usa). “È stato gratificante”. Quella messa a punto, ha aggiunto, “è una terapia completamente nuova, diversa da tutte quelle disponibili”. “Per la prima volta siamo a un passo dalla messa di una terapia per ogni malattia neurologica”, ha aggiunto Michael Kaplitt, del Weill Cornell Medical College di New York e cofondatore della Neurologix Inc, l’azienda che ha messo a punto questa terapia e ha finanziato lo studio. “Credo che siamo più vicini di quanto lo siamo mai stati a essere in grado di dire ai pazienti «si può fare»”.
La terapia genica, infatti, oltre a essersi dimostrata efficace, non ha prodotto effetti collaterali rilevanti: i partecipanti, la cui età oscillava tra i 30 e i 75 anni, hanno mostrato mal di testa in 7 casi su 22 (2 su 23 nel gruppo di controllo) e nausea in 6 casi (2 nel gruppo di controllo).
I risultati andranno comunque confermati. E, anche se il responso degli ulteriori studi fosse positivo, resterebbero da valutare i vantaggi che offre il nuovo trattamento rispetto a quelli già disponibili. Per esempio la stimolazione cerebrale profonda, che allo stato attuale sembra garantire una maggiore efficacia. I ricercatori non azzardano confronti, per il momento, ma precisano che, oltre a ragioni di efficacia, “ci sono molti altri fattori da prendere in considerazione”, ha spiegato Feigin. “Alcuni pazienti potrebbero non volere una macchina in testa, mentre altri potrebbero volere metodi di provata efficacia. Altri ancora potrebbero volere i trattamenti all’avanguardia. Insomma - ha concluso - a determinare la scelta potrebbero essere i pazienti”. 

18 marzo 2011
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