Melanoma. Nivolumab: il farmaco riceve l’approvazione accelerata dalla FDA 

La FDA ha approvato in maniera accelerata il farmaco per il trattamento endovenoso del melanoma metastatico o non operabile e in progressione dopo terapia con Ipilimumab. L’accelerazione di questa approvazione è dovuta all’alto tasso della risposta (32%) al Nivolumab e della sua durata: un dato finora mai così alto per questo genere di terapia

09 GEN - La Food and Drug Administration (FDA – Agenzia per gli Alimenti e i Medicinali), l’ente regolatorio statunitense, ha fornito un’approvazione accelerata al farmaco Nivolumab, di Bristol-Myers Squibb, per uso endovenoso. L’accelerazione della procedura è dovuta all’efficacia di questo farmaco, in particolare al tasso di risposta tumorale e alla durata della risposta; sarà necessario generare dati che ne confermino il beneficio clinico, afferma Bristol-Myers Squibb.
 
Questo farmaco è indicato per il trattamento dei pazienti con melanoma non operabile o metastatico e in progressione dopo terapia conIpilimumab (altro farmaco per il trattamento del melanoma avanzato) e, in caso di mutazione di BRAF V600 (BRAF V600 è un particolare gene che in questi casi può presentare una alterazione, ovvero una mutazione), con un inibitore di BRAF.
La novità odierna rappresenta “un’importante nuova opzione terapeutica”, ha detto Lamberto Andreotti, chief executive officer, Bristol-Myers Squibb.
Infatti, il farmaco ha mostrato un tasso di risposta pari al 32%. “È la prima volta che un anticorpo inibitore del checkpoint immunitario PD-1 ha mostrato un tasso di risposta del 32% in uno studio clinico randomizzato di fase III in pazienti con melanoma non operabile o metastatico, in cui la malattia è progredita dopo la terapia di prima linea”, ha affermato Jeffrey S. Weber, direttore del Donald A. Adam Comprehensive Melanoma Research Center al Moffitt Cancer Center. Inoltre, all’interno di questa percentuale pari al 32% (ovvero 38 pazienti su 120) circa il 3% dei pazienti (4 su 120 totali) ha ottenuto una risposta completa e il 28% (34 su 120) una risposta parziale. Dei 38 pazienti che hanno avuto una risposta (sia totale che parziale), 33 (dunque l’87%) hanno mostrato una durata di tale risposta, in corso al momento dell’analisi, compresa fra 2,6 e 10 mesi; mentre 13 persone presentavano risposte in corso da almeno 6 mesi.
Per ottenere questi risultati, il farmaco è stato valutato in uno studio di fase III su 120 pazienti (analisi ad interim non comparativa, pianificata, in singolo braccio), ai quali è stato somministrato un dosaggio di 3 mg/kg in infusione endovenosa di 60 minuti ogni 2 settimane; il follow up è stato di almeno sei mesi.
Gli esperti sottolineano che le risposte al Nivolumab erano osservate indipendentemente dallo stato mutazionale BRAF. 
La sicurezza del farmaco, inoltre, è stato dimostrata nello studio di fase III CheckMate-037. Nel 41% dei pazienti trattati si sono verificate reazioni avverse gravi, mentre nel 42% reazioni avverse di grado 3 e 4, tra cui principalmente dolore addominale, iponatremia, aumento dei livelli di aspartato aminotransferasi e lipasi. La reazione avversa più comune (≥ 20%) riportata era il rush cutaneo. 
 
Il melanoma metastatico è la forma più letale di tumore della pelle, caratterizzato da una crescita incontrollata delle cellule che producono il pigmento (melanociti), localizzate nella cute. Tale malattia si manifesta quando il tumore si diffonde oltre la superficie della pelle ad altri organi, come linfonodi, polmoni, cervello e altre aree del corpo. Nonostante i recenti passi in avanti, vi sono limitate opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti già trattati con i farmaci approvati, sottolineano gli esperti.
“La progressiva affermazione di terapie immuno-oncologiche efficaci in grado di trattare con successo il melanoma metastatico ha rafforzato il campo dell’immunologia dei tumori nella convinzione che questi trattamenti avranno un ruolo centrale nelle strategie terapeutiche per i pazienti oncologici”, ha detto Jill O’Donnell-Tormey, CEO e director of Scientific Affairs al Cancer Research Institute, organizzazione no-profit dedicata al miglioramento della scienza dell’immuno-oncologia. Inoltre, “l’approvazione di nivolumab”, illustra Jeffrey S. Weber, “offre a pazienti e medici una nuova importante opzione terapeutica per i pazienti con limitate possibilità di trattamento”.

09 gennaio 2015
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