Cheratite neurotrofica. Dai primi dati il fattore rhNGF "sicuro e tollerabile" contro la malattia 'orfana'

Presentati da Dompé i risultati preliminari dello studio di fase I REPARO: il fattore rhNGF risulta “sicuro, tollerabile e, in 11 pazienti su 18, efficace nel netto miglioramento delle condizioni corneali". E adesso, lo studio di fase II. La scoperta dell'NGF ha portato il Nobel a Rita Levi Montalcini

05 GIU - Il Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF), una proteina che fa parte delle neutrofine, in pazienti con cheratite neurotrofica moderata o grave risulta “sicuro e ben tollerato”, in base ai risultati preliminari dello studio di fase I REPARO: ad affermarlo è l’azienda biofarmaceutica Dompé, che ha sviluppato il rhNGF (messo a punto presso il Polo R&D Dompé dell’Aquila), candidato farmaco che trae origine dalle ricerche del premio Nobel Rita Levi Montalcini.La presentazione dei dati è avvenuta durante l’ARVO Annual Meeting, svoltosi recentemente ad Orlando negli Stati Uniti.
 
Lo studio ha coinvolto 18 pazienti, di cui 7 uomini e 11 donne, affetti da cheratite neurotrofica moderata o grave conseguente a diabete, infezione oculare da virus herpes, infezioni, interventi neurochirurgici e altre patologie correlate. I pazienti, che non avevano risposto ad altri trattamenti attualmente disponibili, sono stati suddivisi in quattro gruppi: “nel primo è stata somministrata la soluzione per uso topico in collirio al dosaggio di 10 µg/ml, nel secondo un semplice veicolo, nel terzo il dosaggio di 20 µg/ml e nel quarto ancora placebo. Al termine del trattamento, oltre ai risultati relativi a tollerabilità e sicurezza, in 11 pazienti è stato registrato un netto miglioramento delle condizioni corneali”, ha riferito Dompé. “Nonostante i dati siano ancora ‘mascherati’, e quindi non sia ancora noto quali pazienti abbiano ricevuto rhNGF e quali il placebo, è stata registrata la completa risoluzione delle lesioni corneali nella maggior parte dei pazienti, con percentuali simili nei due gruppi trattati con rhNGF a dosaggi diversi, nonché un incremento nella sensibilità corneale in circa un paziente su tre.
“Siamo fiduciosi che i risultati dello studio clinico permetteranno di offrire una terapia di provata efficacia ai pazienti che in tutto il mondo rischiano gravi conseguenze sulla capacità visiva a causa di questa patologia per cui ancora non esistono trattamenti efficaci e, più in generale, chiariranno ulteriormente le potenzialità di NGF in campo oftalmologico”, ha dichiarato Eugenio Aringhieri, CEO del Gruppo Dompé.
 
Scoperto nei primi anni Cinquanta da Rita Levi Montalcini, il Nerve Growth Factor (NGF) è una proteina solubile, appartenente alle neutrofine che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni.
Le potenzialità dell'NGF in campo oftalmico, inizialmente identificate dai gruppi del Prof. Bonini e Lambiase del Campus Bio-Medico di Roma e del Dott. Paolo Rama del San Raffaele di Milano, sono state successivamente sviluppate dai ricercatori di Anabasis, azienda di ricerca italiana confluita nel Gruppo Dompé.
 
A livello oftalmologico, la cheratite neurotrofica è una malattia rara che colpisce meno di una persona su 5000 a livello globale, ed è attualmente orfana di cure. Ad illustrare la severità di questa patologia è il Prof. Stefano Bonini, Direttore del Dipartimento di Oftalmologia del Campus Bio-Medico di Roma e Principal Investigator dello Studio REPARO: “si caratterizza per gravità e decorso degenerativo, derivanti da ridotta innervazione della cornea come conseguenza di svariati stati patologici (ad esempio diabete, lesioni erpetiche, interventi chirurgici) che può portare a conseguenze anche invalidanti, come ulcerazione e perforazione della cornea con conseguente perdita della funzionalità visiva”, illustra il professor Bonini.
 
Oltre ad essere in sperimentazione per la retinite pigmentosa, il rhNGF potrebbe rappresentare uno strumento contro la cheratite neurotrofica, secondo gli esperti, chespiegano che “nelle sperimentazioni animali il farmaco si è dimostrato efficace nell’inibire la degenerazione della retina in diversi modelli di retinite pigmentosa. rhNGF potrebbe quindi integrare in clinica l’NGF naturale e migliorare la sopravvivenza delle cellule retiniche rallentando l’avanzare della patologia e favorendo quindi il mantenimento delle capacità visive nei pazienti".
 
Attualmente è in fase avanzata di sviluppo lo studio di Fase II, per cui è in corso l’arruolamento di pazienti, condotto in 39 Centri di 9 Paesi in Europa. Ecco i centri italiani coinvolti nello studio: Università Campus Bio-Medico di Roma, Policlinico Umberto I (Roma), Fondazione San Raffaele del Monte Tabor (Milano), Azienda Ospedaliera San Paolo (Milano), Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi (Firenze), Dipartimento di Scienze Neurologiche Oftalmologia e Genetica – Università di Genova, Azienda Ospedaliera di Padova, Università G. D'Annunzio (Chieti), Azienda Ospedaliero Universitaria di Messina.

05 giugno 2014
© Riproduzione riservata