Sla. Positivi i primi test della sperimentazione con cellule staminali cerebrali

Presentati i risultati nell’ambito del trial clinico di fase 1 autorizzato dall’Iss e promosso dall’Associazione Neurothon Onlus. Vescovi: “Adesso la seconda parte della sperimentazione, eseguendo il trapianto in regione midollare cervicale”. Sono 6 i pazienti trapiantati, da giugno a marzo. Nessun effetto avverso.

24 GIU - Si è conclusa la prima parte del trial clinico di fase 1 sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA), autorizzata dall’Istituto Superiore di Sanità in collaborazione con la Fondazione Cellule Staminali, l’Ospedale di Terni e l’IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza e concepita dall’Associazione Neurothon Onlus (da oggi Revert), l’Associazione fondata nel 2003 e diretta dal Professor Angelo Luigi Vescovi per finanziare, promuovere ed incentivare la ricerca sulle cellule staminali cerebrali ed avviare la sperimentazione clinica sull'uomo per trovare delle cure per le malattie neurodegenerative.
 
La prima parte della sperimentazione in corso sulla SLA, iniziata il 25 giugno 2012 con il primo trapianto al mondo di cellule staminali cerebrali umane scevre da qualunque problematica etica e morale, è terminata con successo il 22 marzo 2013.  Non sono stati rilevati eventi avversi importanti imputabili alla procedura chirurgica o alle cellule trapiantate, con risultati clinico-chirurgici significativamente migliori della sperimentazione parallela che si tiene in contemporanea negli Stati Uniti.
 
Alla luce di quanto emerso, l’Istituto Superiore di Sanità e l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) hanno autorizzato l’avvio della seconda parte della sperimentazione che prevede il trapianto in zone più alte del midollo spinale, cioè in regione cervicale.  
I risultati della sperimentazione sulla SLA sono stati presentati oggi nell’ambito del convegno “SLA: OBIETTIVO VITA” promosso dall’Associazione Neurothon Onlus (da oggi REVERT), dall’Ospedale Casa Sollievo Della Sofferenza Opera Di San Pio da Pietrelcina e dalla Fondazione Cellule Staminali.
 
 
Angelo Luigi Vescovi, professore di biologia cellulare all’università Bicocca di Milano, Direttore Scientifico di Neurothon e direttore dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Pio (San Giovanni Rotondo) ha commentato: “Siamo soddisfatti e orgogliosi di aver mantenuto la promessa fatta ai nostri sostenitori, ai malati e alle loro famiglie di avviare una sperimentazione clinica di terapia cellulare sulla SLA. Il nostro è uno studio sperimentale condotto secondo i più rigorosi criteri scientifici ed etici, per una malattia neurologica mortale. La sperimentazione viene svolta secondo la normativa internazionale vigente, in accordo alle regole EMA-European Medicine Agency e con cellule prodotte in stretto regime GMP (Good Manufacturing Practice, Norme di Buona Fabbricazione, vale a dire riconosciute dalle commissioni di competenza sanitaria nazionale come idonee all'utilizzo in trial clinici di fase 1), con certificazione AIFA, confermando l’Italia fra i Paesi che fanno ricerca e sperimentazione d’avanguardia nell’ambito delle staminali”.
S.E. Monsignor Vincenzo Paglia Presidente del Pontificio Consiglio per la Famiglia e Presidente di Neurothon, ha sottolineato: “La ricerca del Professor Vescovi, che sostengo da oltre 10 anni, è unica nel suo genere. Le malattie neurodegenerative sono terribili e c’è bisogno di tanta solidarietà, verso i malati e verso le loro famiglie. Per continuare, questo progetto ha bisogno dell’aiuto di tutti quanti vogliano contribuire a dare a chi ne ha bisogno la speranza di una cura”.
 
“Il passo successivo – ha aggiunto Vescovi – sarà avviare la seconda parte della sperimentazione, eseguendo il trapianto in regione midollare cervicale, più complesso ma diretto a una regione del midollo più rilevante per il decorso della malattia e quindi foriero, da un punto di vista terapeutico, di risultati più promettenti”.
 
 
Obiettivo della sperimentazione, come in ogni studio di fase 1, è solo ed esclusivamente quello di valutare la sicurezza delle procedure di trapianto e l’innocuità delle cellule innestate. Non si tratta, quindi, di valutare in questa fase l’efficacia del trapianto per influenzare il decorso della malattia né tantomeno di trovare già una cura per la SLA.
 
La tecnica
La tecnica tutta italiana, messa a punto nel 1996 dal Prof. Vescovi, impiega cellule staminali cerebrali scevre da qualunque problematica etica poiché provenienti da un tessuto cerebrale prelevato da feti deceduti per cause naturali, utilizzando una procedura analoga a quella della donazione volontaria di organi negli individui adulti. Le cellule prodotte nella Banca delle Staminali Cerebrali di Terni, saranno sufficienti per l’intera sperimentazione in corso sulla SLA e per quelle successive che la stessa equipe sta già organizzando su altre malattie neurodegenerative, in collaborazione anche con cliniche europee e statunitensi.
 
Il trattamento, in questo primo momento dello studio, è stato effettuato nei 6 pazienti reclutati, trapiantando le cellule staminali cerebrali umane nel midollo spinale lombare. In particolare, secondo il protocollo, i primi 3 pazienti hanno ricevuto l’inoculazione in 3 punti da un solo lato del midollo mentre i rimanenti 3 pazienti hanno ricevuto l’inoculazione bilateralmente per un totale di 6 punti, ricevendo, rispettivamente 2,5 e 5 milioni di cellule in totale. Le cellule staminali sono state trapiantate in prossimità delle cellule nervose chiamate motoneuroni, che nella SLA muoiono gradualmente, paralizzando progressivamente i muscoli, fino a causare la morte del paziente.
 
I Risultati
Dal punto di vista della sicurezza della tecnica utilizzata e della procedura chirurgica, non si sono manifestate complicanze intraoperatorie e anestesiologiche. Nell’immediato post-operatorio nessun paziente ha mostrato disturbi della sensibilità o sfinterici e la RMN non ha mostrato segni di danno tissutale, raccolte ematiche o fistole liquorali. In media i pazienti sono stati dimessi dal reparto di neurochirurgia dopo soli 10 giorni e avviati ai reparti di riabilitazione.
Dal punto di vista del follow-up clinico non sono emersi sintomi o segni indicativi di malattia complicazioni/problemi riferibili alla procedura sperimentale. Nei pazienti trattati finora nell’ambito dello studio italiano non è stato osservato nessun effetto avverso apprezzabile. Questo risultato è significativamente migliore rispetto a quanto riportato nell’analogo studio americano condotto alla Emory University di Atlanta.
Due pazienti sono purtroppo deceduti per l'evoluzione naturale della malattia rispettivamente 7 e 8 mesi dopo il trapianto. Entrambi i pazienti hanno rifiutato il posizionamento della PEG e la tracheotomia. I dati autoptici hanno confermato che la causa del decesso non è in alcun modo riferibile alle cellule trapiantate o alla procedura sperimentale.

24 giugno 2013
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