Torino. Grazie alle cellule staminali evitato trapianto di fegato a tre neonati con patologie genetiche. È la prima volta al mondo

Il nuovo approccio terapeutico per correggere il difetto ereditario è stato sperimentato con successo in tre neonati affetti da patologie genetiche. Ha permesso di ritardare il trapianto di fegato di almeno un anno in tutti i pazienti trattati, ponendo le basi scientifiche per la possibile correzione definitiva di diverse malattie genetico-metaboliche con procedura mini-invasiva. Lo studio è stato appena pubblicato sulla rivista internazionale Stem Cell Reviews and Reports

22 GEN - Successo tutto italiano alla Citta della salute di Torino. Per la prima volta al mondo sono sperimentate con risultati positivi, cellule staminali epatiche in neonati affetti da gravissime malattie metaboliche ereditarie.
Il nuovo approccio terapeutico è stato sperimentato in tre neonati affetti da patologie genetiche che determinano coma neonatale e necessitano di trapianto di fegato nei primi mesi di vita e ha consentito di iniettare cellule staminali epatiche sane direttamente nel fegato dei piccoli pazienti poco dopo la nascita con lo scopo di correggere il difetto ereditario. La procedura innovativa ha permesso di ritardare il trapianto d’organo di almeno un anno in tutti i pazienti trattati, ponendo le basi scientifiche per la possibile correzione definitiva di diverse malattie genetico-metaboliche con procedura mini-invasiva.
 
Lo studio appena pubblicato sulla rivista internazionale Stem Cell Reviews and Reports é frutto della proficua collaborazione tra alcuni Centri di eccellenza dell’ospedale Regina Margherita e dell’ospedale Molinette afferenti alla Città della Salute di Torino, il Centro Interdipartimentale di Ricerca per le Biotecnologie Molecolari dell’Università di Torino (MBC) e l’azienda biomedicale Unicyte AG.  
La sperimentazione clinica è stata condotta al Regina Margherita da Marco Spada (Direttore della Pediatria e del Centro Regionale per la cura delle malattie metaboliche del Regina Margherita), coadiuvato da Francesco Porta, Renato Romagnoli (Direttore del Centro Trapianti di Fegato delle Molinette) e Dorico Righi (Direttore della Radiologia dell’ospedale Molinette) hanno avuto ruolo clinico primario in qualità di co-sperimentatori in questo studio pionieristico.
 
Essenziali per questo successo scientifico-terapeutico anche l’apporto del Laboratorio del Centro Trapianti di Cellule staminali e Terapia Cellulare del Regina Margherita (diretto da Franca Fagioli) e del Centro di Coordinamento Trapianti (diretto da Antonio Amoroso).
 
La nuova terapia sperimentale é stata possibile grazie alle ricerche sulle cellule staminali epatiche condotte dal gruppo di Giovanni Camussi del Dipartimento di Scienze Mediche dell’Università di Torino con il Centro di Biotecnologie Molecolari dell’Università di Torino (Lorenzo Silengo e Fiorella Altruda). Il processo scientifico tutto torinese che, partendo dalla ricerca di base, ha consentito lo sviluppo e l’applicazione clinica sui piccoli pazienti di una nuova strategia terapeutica per gravi malattie genetiche del bambino pone la Città della Salute di Torino e l’Università di Torino tra le eccellenze mondiali in campo medico.

22 gennaio 2020
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