I programmi di uso compassionevole dei farmaci (CUP) rappresentano un’importante opportunità per i pazienti, per i clinici e per tutto il sistema, perché consentono un accesso precoce a nuove opzioni di trattamento. In particolare, i programmi CUP possono essere applicati per il trattamento di pazienti affetti da patologie gravi, malattie rare, tumori rari o in condizioni di malattia che li pongano in pericolo di vita e in assenza di valide alternative terapeutiche disponibili.

Per quantificare l’impatto economico di questi programmi il Cergas Sda Bocconi ha condotto uno studio su 12 CUP attivati da Roche dal 2016 a oggi, di cui 9 riferiti a patologie oncologiche, all’interno dei quali sono stati trattati 2.713 pazienti. L’effetto economico netto è stato stimato come differenza tra i costi che il SSN avrebbe sostenuto per l’eventuale terapia alternativa a suo carico ed i costi che ha sostenuto per i CUP, rappresentati dai costi dei farmaci in combinazione con quelli forniti in CUP, dalle procedure diagnostiche non coperte dall’impresa promotrice del CUP e dalla gestione degli effetti collaterali di tali farmaci.
Gli autori dello studio, Claudio Jommi e Marianna Cavazza, nel corso di un incontro in streaming hanno indicato in dettaglio i risultati che sono emersi: “Il costo medio annuo evitato grazie al mancato uso di terapie alternative è compreso tra 11.400 e 20.300 euro, a seconda delle terapie alternative utilizzate, e quello incrementale generato dai programmi CUP è di 1.600 euro per paziente, con un conseguente effetto netto di risparmio compreso tra 9.800 euro e 18.700 euro”.

Secondo gli autori, quindi, “il risparmio complessivo annuo è compreso, a seconda dei farmaci potenzialmente utilizzati in pratica clinica, da 26,5 milioni a 50,6 milioni di euro, un risparmio che potrebbe essere sottostimato in quanto non sono stati inclusi i costi degli effetti collaterali associati all’uso di farmaci alternativi a quelli utilizzati in CUP”.

“Questa prima evidenza– hanno concluso Jommi e Cavazza – fornisce una fotografia oggettiva degli effetti economici per il SSN. La stima di impatto economico potrebbe essere integrata dagli effetti sui costi generati dalla differente efficacia tra farmaco in CUP ed eventuale alternativa terapeutica, possibile arricchendo i dati raccolti attraverso i CUP ed applicando modelli di simulazione prospettica”.

“Come azienda che fa della ricerca il proprio imperativo, posizionandosi al primo posto nel comparto farmaceutico, e tra le prime 10 in assoluto al mondo, Roche crede fermamente nel suo valore non solo scientifico, ma anche etico, economico e sociale – commenta Anna Maria Porrini, Medical Affairs & Clinical Operations Director Roche Italia – La nostra missione è favorire il progresso in medicina, portando farmaci in aree con bisogni terapeutici insoddisfatti nel minor tempo possibile. Poter quindi permettere a migliaia di pazienti di accedere alle cure più innovative e all’avanguardia anticipatamente, rappresenta un’opportunità di estremo valore per i pazienti, per i clinici e per tutto il Sistema, favorendo un accesso precoce a nuove valide opzioni di trattamento. La collaborazione con Cergas SDA Bocconi è l’inizio di un percorso su cui continuare a lavorare, perché migliorino anche le opportunità di raccolta dei dati da questi programmi, con l’impegno di tutti gli attori coinvolti.”

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