Buone notizie per i pazienti adulti affetti da melanoma metastatico o non operabile, positivo alla mutazione del gene BRAF V600: il Comitato europeo per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Ema ha infatti emesso parere positivo a favore del farmaco vemurafenib, usato in monoterapia per il trattamento di questo tipo di tumore. “Si tratta del primo e unico farmaco personalizzato approvato dalla FDA e da Swissmedic ad aver mostrato di migliorare la sopravvivenza in pazienti affetti da melanoma metastatico o inoperabile positivo a alla mutazione, che è presente in circa metà dei casi di melanoma”, fanno sapere dalla Roche, che produce il medicinale. Il parere definitivo della Commissione Europea è previsto per febbraio 2012.

La proteina BRAF è una componente chiave del percorso RAS-RAF, uno dei processi del ciclo di proliferazione e differenziazione cellulare, dunque fondamentale per la normale sopravvivenza di una cellula. Le mutazioni che mantengono la proteina BRAF in uno stato attivo, però, possono essere all’origine di segnali che provocando una crescita e sopravvivenza cellulare incontrollata. Si ritiene che tali mutazioni della proteina BRAF si verifichino in circa la metà dei melanomi e nell’8% dei tumori solidi.  Vemurafenib è un inibitore chinasico, una piccola molecola da assumere per via orale che è stata sviluppata proprio per il trattamento di pazienti con melanoma metastatico o non operabile con mutazione di BRAF V600.
Sulla base di valutazioni sulla qualità, l'efficacia, la sicurezza e il rapporto rischi/benefici, il Comitato dell'Ema (European Medicines Agency) ha dato parere positivo per l'uso del farmaco. “La raccomandazione del CHMP relativa all'approvazione di vemurafenib rappresenta una pietra miliare importante per i pazienti affetti da melanoma metastatico che fino a poco tempo fa disponevano di opzioni terapeutiche limitate”, ha dichiarato Hal Barron, medico e Global Product Development di Roche. “Stiamo lavorando in stretta collaborazione con le autorità sanitarie di tutto il mondo per consentire quanto prima l'accesso a vemurafenib per i pazienti affetti da questa malattia mortale”.


Quando viene individuato precocemente, il melanoma è in genere una malattia curabile. Tuttavia, una volta che si è esteso ad altre parti del corpo, è la forma più aggressiva e mortale dei tumori della pelle:  in questo caso meno di un paziente su quattro ha infatti un’aspettativa di vita superiore ai 12 mesi dalla diagnosi.  Secondo una stima dell’Istituto Superiore di Sanità la neoplasia colpisce circa 7000 persone l’anno in Italia, e per la sua forma più aggressiva nel mondo muoiono circa 40.000 persone ogni  12 mesi.
Il test per l’individuazione della mutazione di BRAF V600 è stato già approvato negli Stati Uniti – dove l’ok è arrivato simultaneamente a quello per vemurafenib, che oltreoceano è già in distribuzione – e ha ottenuto il Marchio CE nell'UE. Attualmente, altre domande di autorizzazione sono in fase di valutazione da parte delle autorità sanitarie di numerosi paesi, tra cui Australia, Nuova Zelanda, Brasile, India, Messico, Canada. 
“Il test – fa sapere la casa farmaceutica – mostra un’elevata sensibilità ed affidabilità nella rilevazione delle mutazioni e fornisce risultati in tempi rapidi. Tutto ciò consente ai medici di sapere con precisione se una persona affetta da melanoma metastatico sia idonea al trattamento con vemurafenib.”

Ai cittadini europei affetti da questa neoplasia in fase avanzata, dunque, non resta che aspettare, per sapere se il farmaco otterrà definitivamente un parere positivo dell’Ue: dopo il giudizio dell'Ema, la decisione deve infatti essere approvata e ratificata dalla Commissione europea, in modo che possa essere pubblicata sullo European public assessment report insieme alle indicazioni d'uso. Solo a quel punto il farmaco avrà l'ok definitivo per la distribuzione.
 
L.B.

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