In Italia sono circa 6 mila ogni anno i nuovi casi di mieloma multiplo, una neoplasia ematologica che colpisce il midollo osseo, caratterizzata da importanti alterazioni a carico delle plasmacellule. Grazie ai nuovi farmaci la sopravvivenza dei pazienti negli ultimi 15 anni si è quadruplicata ed è stata registrata una vera e propria remissione molecolare in quasi un paziente su 3. Ora si parla dell'uso combinato di questi farmaci e del problema dell'accessibilità alle nuove molecole. Questi alcuni dei temi trattati oggi a Roma, durante un incontro mirato a presentare le diverse iniziative dell'Ail (Associazione italiana contro le leucemie-linfomi e mieloma) in occasione della giornata nazionale dedicata che si terrà il 21 giugno.
Ogni anno la giornata nazionale si concentra su temi diversi, quest'anno il focus sarà sul mieloma multiplo, “una malattia frequente che colpisce soprattutto gli anziani, per cui l'incidenza aumenterà nel tempo, con l'invecchiamento della popolazione – afferma il presidente Ail
Franco Mandelli – Tuttavia, ci sono terapie innovative biologiche che hanno permesso di aumentare la sopravvivenza anche di 4 volte rispetto a quando si usava la chemioterapia. Ora si comincia a parlare di guarigione del mieloma”. Il 19 giugno una delegazione delle sezioni provinciali Ail guidata da Mandelli, sarà ricevuta al Quirinale dal presidente della Repubblica Sergio Mattarella, il quale ha voluto ricordare che “il 21 giugno sarà attivo il numero verde Ail (800.22.65.24) che permetterà ai malati di parlare con ematologi di chiara fama chiedendo chiarimenti sulle loro malattie senza problemi di tempo e di privacy”. Si ricorda, inoltre, che la giornata nazionale è un'occasione per presentare la XI edizione di “Sognando Itaca”, un'iniziativa di vela terapia dedicata ai pazienti ematologici che ha lo scopo di favorire la loro riabilitazione psicologica e la qualità di vita.
Il mieloma multiplo
Nei pazienti affetti da mieloma multiplo si assiste ad una proliferazione incontrollata delle plasmacellule che, in condizioni normali, producono e liberano anticorpi che combattono le infezioni. Anemia, emorragie ma anche fratture dovute all'iperstimolazione degli osteoclasti, responsabili della distruzione del tessuto osseo, sono alcuni dei primi problemi a cui va incontro chi soffre di questa patologia.
Terapia combinata
“Siamo arrivati ad avere farmaci specifici che colpiscono solo la plasmacellula. Il futuro è l'utilizzo di tutte queste nuove molecole in combinazione, le cosiddette “triplette”, che hanno ulteriormente aumentato l'efficacia - afferma
Mario Boccadoro, Direttore della Divisione Universitaria di ematologia, città della salute e della scienza di Torino – Grazie alle nuove molecole oggi l'Ail si occupa della gestione dei malati che devono rientrare al lavoro, non più solo di quelli terminali”. E' crescente la necessità di “creare una grande alleanza tra tutti gli attori coinvolti in questo sistema: decisori politici, industria, mondo medico e soprattutto pazienti”, aggiunge Boccadoro.
L'inizio del millennio ha coinciso con un significativo miglioramento della sopravvivenza dei pazienti con mieloma multiplo, e “ha coinciso con la disponibilità progressiva di classi di nuovi farmaci non chemioterapici, estremamente attivi, meno tossici della chemioterapia”, afferma
Michele Cavo, U.O. ematologia Policlinico Sant'Orsola Malpighi di Bologna, in diretta via Skype.
Il trapianto autologo di cellule staminali, una procedura di inizio anni '90, è stata la prima terapia in grado di migliorare sopravvivenza. L'introduzione dei nuovi farmaci ha consentito, poi, di migliorare significativamente i risultati. “L'elemento centrale rimane la chemio, il trapianto di staminali è ciò che serve al paziente per far funzionare nuovamente ciò che è stato distrutto da una “stupida” chemioterapia che ha eliminato le cellule malate così come le normali – spiega Cavo - Prima del trapianto viene eseguita la “terapia di induzione” che serve a ridurre quanto più possibile la taglia di malattia prima del trapianto. Prima del nuovo millennio la terapia di induzione era basata su una classica chemioterapia e la percentuale di remissione completa era inferiore al 5%. I nuovi farmaci hanno consentito di aumentare la percentuale di remissione completa fino a circa il 40%".
"Poi – prosegue - fa seguito una terapia definita di consolidamento finalizzata a migliorare ulteriormente il risultato ottenuto, fino alla terapia di mantenimento il cui scopo è quello di prevenire o comunque ritardare le recidive. Grazie all'innovazione oggi abbiamo: una probabilità di ottenimento di una remissione completa, con scomparsa della componente monoclonale, pari a circa il 70, 80%; la capacità di valutare la malattia minima residua, ovvero la capacità di riconoscere una cellula tumorale nel contesto di un background di cellule normali sino ad 1 milione; la possibilità di ottenimento di una nettivizzazione della malattia minima residua pari a circa il 60-70%; la sopravvivenza dei pazienti sottoposti ad un trapianto di cellule staminali è passata da circa 3-4 anni a 10 anni e anche di più. E' bene ricordare che di mieloma multiplo si guarisce se i pazienti sono sottoposti ad un trapianto di cellule staminali, e le nostre previsioni ci dicono che le attuali stime raddoppieranno nel corso dei prossimi anni grazie all'onda lunga del follow-up prolungato degli studi che hanno già incorporato i nuovi farmaci al loro interno".
Accessibilità
L'accesso ai nuovi farmaci è regolato dall'Aifa che ne valuta l'efficacia sulla base degli studi clinici e valuta quali sono i candidati per quel determinato tipo di terapia. “Da alcuni colloqui con l'ex direttore generale Aifa sembrava emergere un'incertezza sui dati epidemiologici perché in Italia non esistono sistemi promossi dal Ssn per raccogliere dati – spiega il presidente della società italiana di epidemiologia
Fabrizio Pane – Come Sie, abbiamo quindi cominciato a lavorare con l'Associazione italiana Registri Tumori (Airtum) con l'obiettivo di stabilire nel modo più dettagliato possibile il numero di pazienti affetti dalle principali patologie ematologiche di tipo neoplastico. Ora i dati epidemiologici riconosciuti Airtum coprono più della metà della popolazione”. A complicare il discorso accessibilità anche il “federalismo” sanitario che caratterizza l'Italia. “A complicare il problema di accessibilità, la mancata omogeneizzazione a livello nazionale delle cure”, aggiunge Pane.