QS Edizioni - sabato 23 novembre 2024
Scienza e Farmaci
Diabete. Trapianto di cellule staminali libera per lungo tempo da insulina
18 febbraio - Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche può ridurre la necessità di iniezioni di insulina per i pazienti affetti da diabete di tipo 1, ma è una procedura costosa e rischiosa. Ricercatori messicani propongono una procedura in day-hospital che comporta meno rischi.
(Reuters Health) – In uno studio condotto in Messico, i pazienti con una diagnosi recente di diabete di tipo 1, sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) in day-hospital, sono riusciti a ottenere una indipendenza a lungo termine da insulina. Il lavoro è stato condotto dal team guidato da Fernando Lavalle-Gonzalez, della Autonomous University of New Leon a Monterrey, e pubblicato il 9 febbraio dal Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism.
Lo studio
Il trapianto autologo di cellule ematopoietiche ha dimostrato un certo potenziale come strategia terapeutica per il diabete di tipo 1 precoce. Ma i regimi intensivi, che utilizzano 200 mg/kg di ciclofosfamide più globulina antitimocita (ATG), utilizzati nei primi studi, presentano un serio problema di rischio.“Come ci aspettavamo, sono intervenute diverse complicazioni, incluso un decesso. Un equilibrio tra l’immunosoppressione ottimale e gli effetti collaterali da questo tipo di intervento è fondamentale”, fanno notare gli autori dello studio messicano. Lavalle-Gonzalez e i colleghi hanno testato per la prima volta un metodo semplificato che ha fornito risultati promettenti. “Il nostro regime include fludarabina e ciclofosfamide a basso dosaggio, uno schema meno tossico che ha già dimostrato di essere efficace in altre malattie autoimmuni come l’anemia aplastica. L’ATG non è stato considerato nel nostro regime semplificato perché questo farmaco ha un costo elevato, tossicità, e richiede una ospedalizzazione del paziente”, spiegano.
I risultati
Il trapianto è stato portato a termine completamente in day-hospital, riducendo il costo e limitando il rischio di infezioni nosocomiali. Sedici pazienti tra gli 8 ed i 25 anni, con una diagnosi di diabete di tipo 1 eseguita da meno di tre mesi, sono stati inclusi nello studio. I ricercatori hanno riportato che “l’81% dei pazienti ha aumentato la propria produzione e rilascio di insulina, ed hanno diminuito la dose di insulina da ricevere”. Sette pazienti (44%) hanno ottenuto l’indipendenza dall’insulina, e questo risultato è rimasto valido durante il successivo controllo per una durata di 34 mesi. Inoltre, sei pazienti (37%) hanno avuto una risposta parziale mentre tre pazienti (il restante 19%) non hanno risposto in alcun modo alla terapia. Nel gruppo indipendente dall’insulina, il livello di emoglobina glicata A1c ha dimostrato una diminuzione di circa il 2,3% nel corso di sei mesi. Il regime di fluradabina più ciclofosamide a basso dosaggio “ha portato ad uno status di immunosoppressione che ha permesso le modifiche al sistema immunitario, e sembra avere dato meno rischi e meno effetti collaterali del regime che include alte dosi di ciclofosfamide e ATG, ed è considerevolmente meno costoso”, concludono i ricercatori.
Fonte: Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism
Reuters Staff
(Versione italiana Quotidiano Sanità/Popular Science)
Lo studio
Il trapianto autologo di cellule ematopoietiche ha dimostrato un certo potenziale come strategia terapeutica per il diabete di tipo 1 precoce. Ma i regimi intensivi, che utilizzano 200 mg/kg di ciclofosfamide più globulina antitimocita (ATG), utilizzati nei primi studi, presentano un serio problema di rischio.“Come ci aspettavamo, sono intervenute diverse complicazioni, incluso un decesso. Un equilibrio tra l’immunosoppressione ottimale e gli effetti collaterali da questo tipo di intervento è fondamentale”, fanno notare gli autori dello studio messicano. Lavalle-Gonzalez e i colleghi hanno testato per la prima volta un metodo semplificato che ha fornito risultati promettenti. “Il nostro regime include fludarabina e ciclofosfamide a basso dosaggio, uno schema meno tossico che ha già dimostrato di essere efficace in altre malattie autoimmuni come l’anemia aplastica. L’ATG non è stato considerato nel nostro regime semplificato perché questo farmaco ha un costo elevato, tossicità, e richiede una ospedalizzazione del paziente”, spiegano.
I risultati
Il trapianto è stato portato a termine completamente in day-hospital, riducendo il costo e limitando il rischio di infezioni nosocomiali. Sedici pazienti tra gli 8 ed i 25 anni, con una diagnosi di diabete di tipo 1 eseguita da meno di tre mesi, sono stati inclusi nello studio. I ricercatori hanno riportato che “l’81% dei pazienti ha aumentato la propria produzione e rilascio di insulina, ed hanno diminuito la dose di insulina da ricevere”. Sette pazienti (44%) hanno ottenuto l’indipendenza dall’insulina, e questo risultato è rimasto valido durante il successivo controllo per una durata di 34 mesi. Inoltre, sei pazienti (37%) hanno avuto una risposta parziale mentre tre pazienti (il restante 19%) non hanno risposto in alcun modo alla terapia. Nel gruppo indipendente dall’insulina, il livello di emoglobina glicata A1c ha dimostrato una diminuzione di circa il 2,3% nel corso di sei mesi. Il regime di fluradabina più ciclofosamide a basso dosaggio “ha portato ad uno status di immunosoppressione che ha permesso le modifiche al sistema immunitario, e sembra avere dato meno rischi e meno effetti collaterali del regime che include alte dosi di ciclofosfamide e ATG, ed è considerevolmente meno costoso”, concludono i ricercatori.
Fonte: Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism
Reuters Staff
(Versione italiana Quotidiano Sanità/Popular Science)
18 febbraio 2016
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