Epatite C. Nuovi farmaci per tutti o solo per i più gravi? Intervista a Nello Martini: “La scelta non spetta all’Aifa. È una decisione politica. Ma in ogni caso platea pazienti va allargata e i prezzi si abbasseranno (di molto)”

di Luciano Fassari

Per l'ex direttore generale dell'Aifa e della direzione farmaceutica del ministero della Salute la polemica tra Aifa e Toscana "non fa che distogliere l’attenzione dal nocciolo duro della questione". E cioè se "curare i malati o cercare di eradicare la malattia". La soluzione per Martini sta in 5 mosse: prezzi in base ai pazienti trattati, pagamento condizionato al risultato e pay back per i malati che non guariscono, pagamenti in leasing e registro nazionale per l'appropriatezza prescrittiva

29 MAG - Epatite C? “Oggi c’è la necessità di una maggiore trasparenza del sistema di negoziazione dei prezzi” e le “polemiche non fanno altro che distogliere l’attenzione dal nocciolo del problema”. “Senza contare che per il mercato oggi è forse meglio conservare quote di profitto rilevanti a seguito del trattamento dei pazienti che si ammalano ogni anno, mentre per la Sanità pubblica è meglio una strategia di prevenzione con tutte le conseguenze di tipo economico ma anche con i costi diretti e indiretti che possono essere evitati”. 
 
A parlare è Nello Martini, direttore dell'Accademia Nazionale di Medicina, e già Dg Aifa dal 2004 e 2008 e dal ’98 al 2004 direttore del Servizio farmaceutico del Ministero della Salute, che proprio in questi giorni ha pubblicato un booklet su un altro problema emergente, quello dell'innovazione in oncologia.
 
Il futuro prossimo, ma potremmo dire già il presente, ci pone infatti a sfide complesse per la sostenibilità delle cure mediche a fronte di straordinarie innovazioni che promettono molto, ma che costano anche moltissimo. Con Martini siamo partiti propro da qui e dalle recenti polemiche che hanno vosto coinvolti la Regione Toscana e l'Aifa sulle modalità di accesso ai nuovi farmaci per l'epatite C.  
Dottor Martini, con i nuovi farmaci contro l’epatite C ci troviamo di fronte ad un problema di sostenibilità economica per garantire le cure a tutti gli ammalati. Molte anche le polemiche che sono scaturite intorno al tema, soprattutto tra il governatore della Toscana e il Dg Aifa dopo l’annuncio della Regione di voler dare a tutti il farmaco nonostante il protocollo nazionale dica di privilegiare i malati più gravi. Che idea si è fatto?
Non c’è sufficiente chiarezza nel dibattito e anche di ruoli. E tutta questa polemica non fa che distogliere l’attenzione dal nocciolo duro della questione
 
In che senso?
Vede, il problema centrale può essere riassunto in una domanda: curare i malati o cercare di eradicare la malattia? Evidentemente la risposta è molto complessa e probabilmente non dicotomica perché complessi ed enormi sono gli aspetti di compatibilità economica, ma anche i risparmi evitabili sui costi diretti e indiretti sono da valutare. E, in ogni caso, rimane centrale il problema etico di chi trattare o come giustificare le esclusioni. Una scelta che non può essere demandata ad un organismo tecnico  ma rappresenta un obbligo etico e sociale della politica, cui compete definire i livelli essenziali di assistenza, pur tenendo conto di valutazioni di ordine tecnico e scientifico
 
Quindi un problema senza soluzione?
No. Tra la fine del 2015 e il primo semestre del 2016 è presumibile che si concluda l'arruolamento e il trattamento della coorte dei pazienti con epatite C manifesta e grave, secondo i criteri di accesso e di arruolamento stabiliti dall'AIFA. Conclusa questa fase si può aprire una nuova prospettiva centrata su un allargamento dell'accesso per una politica di prevenzione dell'evoluzione della malattia. Andrà definito un Progetto di prevenzione finalizzato all’eradicazione massimale della malattia in un tempo ragionevole, da parte di chi ha la responsabilità politica e di governo della Sanità
 
In quest’ottica il Governo ha stanziato delle risorse per i farmaci innovativi che però non sono sufficienti a eradicare l’epatite C. E in questo scenario nei prossimi anni dovrebbero arrivare anche nuovi farmaci anti cancro e anche sull’Alzheimer. Che succederà?
Il Ministero all'inizio aveva annunciato che avrebbe garantito i nuovi farmaci contro l'epatite C senza esclusioni. Il Fondo per i farmaci innovativi rappresenta una iniziativa condivisibile ma non ha sciolto la questione. Per quanto riguarda l’arrivo dei nuovi medicinali sull’Alzheimer, vi sono ipotesi biologiche e studi in corso che alimentano speranze ma la soluzione appare ancora lontana nel tempo. I farmaci anti cancro ad altissimo costo invece già ci sono. Per alcuni casi di tumore  si pagano fino a 100 mila  euro per paziente per anno, ma non si sconfigge la malattia pur prolungando il tempo libero da malattia. Ecco, dovremo riflettere su questi temi e andare alla questione di fondo: la necessità di una maggiore trasparenza del sistema di negoziazione dei prezzi.
 
Mi spieghi meglio.
I prezzi negoziati da AIFA, seppure apprezzabili rispetto ai prezzi negoziati in altri paesi, appaiono all'esterno non del tutto trasparenti: sconti prezzi/volumi a scaglioni non noti, differenziazione nei meccanismi di payback in funzione dell'aumento dei volumi. In qualche caso l'Azienda deve restituire in solido ad ogni singola Regione a fine anno l'importo economico derivante dallo sconto per singolo scaglione di volumi;  in altri casi il ripiano avviene anticipatamente per singola struttura ospedaliera e per singolo ordinativo di farmaco tramite nota di credito. E' stato negozialmente stabilito un numero differenziato e discrezionale per i vari farmaci, di pazienti da trattare gratuitamente a carico della Azienda, su un numero (tetto) di pazienti trattati a carico dell'SSN. Insomma, meccanismi in parte non noti e ad alto tasso di complicazione che non aiutano di certo la trasparenza del processo negoziale, laddove è fondamentale per chi poi deve pagare (le Regioni) ma non riesce a programmare la spesa.
 
E con le aziende del farmaco come la mettiamo?
Per il mercato oggi è forse meglio conservare quote di profitto rilevanti a seguito del trattamento dei pazienti che si ammalano ogni anno (generando un meccanismo che si autoalimenta nel tempo), ma per la Sanità pubblica è meglio una strategia di prevenzione con tutte le conseguenze di tipo economico ma anche con i costi diretti e indiretti che possono essere evitati
 
Ma come fare nello specifico?
Dal mio punto di vista possono essere 5 le regole per governare i prezzi e la spesa di una politica di prevenzione. Prima di tutto occorre definire i prezzi in base al numero dei pazienti trattabili. Il costo di trattamento di 80 mila pazienti non può essere uguale ma va  proporzionalmente ridotto rispetto al prezzo di trattamento ad esempio di 500 mila pazienti. In secondo luogo bisognerebbe applicare un meccanismo di pagamento condizionato al risultato
 
In che modo?
L'Azienda Farmaceutica dovrebbe ripianare tramite payback i costi di trattamento dei pazienti che a 6 mesi risultano ancora positivi al test dell'HCV  (i dati degli studi portano tassi di fallimento tra il 5 e il 6%, e questo anche per rispondere alle osservazioni sollevate dalla Fondazione GIMBE). E poi c’è il tema dei pagamenti che potremmo effettuare attraverso dei leasing in un tempo (esempio 3-5 anni) che tenga conto del manifestarsi dei primi effetti del trattamento sulla riduzione dei costi diretti e indiretti. Inoltre serve un Registro nazionale per assicurare l’appropriatezza prescrittiva, la tracciabilità dei pazienti e garantire la valutazione degli esiti del trattamento  su popolazioni ampie e monitorare  la sicurezza dei nuovi farmaci nel lungo periodo. Ecco, dopo una prima fase di oligopolio legata alla disponibilità di un solo farmaco e di prezzi elevati di trattamento, si apre la possibilità di prefigurare, con le diverse possibilità di trattamento in associazione oggi disponibili (e le altre che arriveranno sul mercato) una reale competitività sui prezzi con negoziazioni per genotipo.
 
A proposito di gare, come valuta l’idea di farle uniche a livello europeo?
L'idea è tanto suggestiva quanto irrealistica. I sistemi farmaceutici europei sono molto differenti tra loro ed anche la prevalenza e la incidenza della Epatite Cronica C è molto diversa e variabile. Non va mai dimenticato che l'Italia è il solo paese che paga interamente l'intero costo di trattamento (in altri paesi - vedi Francia - la compartecipazione è molto pesante e in altri - vedi Germania - è necessario ricorrere alle mutue integrative). Per realizzare gare comuni servono profondi cambiamenti della normativa europea che richiederebbe anni. Bene è ragionarci e iniziare un percorso, ma altra cosa è trovare in queste idee le risposte a problemi concreti del presente. In un mercato ad altissimo valore aggiunto e con una fortissima competitività una eccessiva regolazione negoziale può essere negativa rispetto ai risultati economici derivanti da una parziale de-regulation.
 
Luciano Fassari

29 maggio 2015
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