Farmaci. Dall’Ema un progetto di “Licenza adattiva” per accelerare l’accesso a quelli in via di sviluppo

Il processo, detto anche “approvazione sfalsata” o “licenza progressiva”, inizia con l’autorizzazione precoce di un farmaco in una popolazione ristretta di pazienti e prosegue con una serie di fasi iterative di raccolta di evidenze e di adattamento dell'autorizzazione in commercio per ampliare le popolazioni di pazienti.

26 MAR - L'Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) ha avviato un progetto pilota di “licenza adattiva” per accelerare l'accesso ai farmaci in via di sviluppo. A darne notizia è l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) nel bollettino Pillole dal Mondo, rilanciando l’annuncio diffuso dall’Ema nei giorni scorsi con un comunicato stampa.

“L'approccio ‘adaptive licensing’, noto anche come ‘approvazione sfalsata’ o ‘licenza progressiva’, è un processo di autorizzazione prospettico, che inizia con l’autorizzazione precoce di un medicinale in una popolazione ristretta di pazienti e prosegue con una serie di fasi iterative di raccolta di evidenze e di adattamento dell'autorizzazione all'immissione in commercio per ampliare l'accesso al farmaco a popolazioni di pazienti più ampie”, spiega l’Aifa. Lo scopo, come affermato da Hans Georg Eichler, Senior Medical Officer dell'Agenzia europea, è "massimizzare l'impatto positivo dei nuovi farmaci sulla salute pubblica, bilanciando l’accesso tempestivo per i pazienti con la necessità di fornire adeguate informazioni in continua evoluzione sui rischi e benefici".
In particolare, spiega l’Ema nella nota, “l’adaptive licensing si basa sui processi normativi esistenti e intende estendere l'uso di elementi che sono già in atto, inclusa la consulenza scientifica, l’uso compassionevole centralizzato, l’autorizzazione all'immissione in commercio condizionata (per i farmaci che trattano patologie a rischio di vita), i registri dei pazienti e gli strumenti di farmacovigilanza che consentono la raccolta di dati reali e lo sviluppo di piani di gestione del rischio”.

L’Ema ha quindi invitato le aziende a partecipare al progetto pilota sottoponendo all’attenzione dell’Agenzia i programmi di sviluppo dei farmaci in corso. Le aziende dovrebbero presentare programmi di sviluppo di farmaci sperimentali in fase iniziale di sviluppo clinico, quindi prima dell'inizio degli studi di conferma, per consentire il coinvolgimento dei principali stakeholder.

“Le licenze adattive richiedono il coinvolgimento di tutti i soggetti che hanno un ruolo nel determinare l'accesso dei pazienti ai farmaci, tra cui l’Agenzia regolatoria, l'Industria, gli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), le organizzazioni che emettono linee guida sui trattamenti clinici e le associazioni dei pazienti”, spiega infatti l’Aifa riportando quanto contenuto nel comunicato dell’Ema anche sul fatto che “tutte le discussioni avranno luogo in un ambiente protetto (‘porto sicuro’) che consentirà la libera esplorazione dei punti di forza e di debolezza di tutte le opzioni di sviluppo, valutazione, autorizzazione, rimborso monitoraggio, in modo riservato e senza impegno”.

“L’Ema – prosegue la nota - intende includere il maggior numero di programmi come necessario in questa fase pilota al fine di acquisire una conoscenza sufficiente, affrontare una serie di questioni tecniche e scientifiche e affinare ulteriormente i modelli di adaptive licencing per diversi tipi di farmaci e indicazioni”.

Intanto, riferisce infine l’Aifa, “la Commissione europea esaminerà gli aspetti giuridici e di policy relativi alle licenze adattive, in collaborazione con gli Stati membri dell'UE e consultando, se necessario, i soggetti interessati”.

26 marzo 2014
© Riproduzione riservata